Resultados positivos de ensayos clínicos
Un ensayo que apoyamos en el Instituto Oncológico St. John sugiere que la quimioterapia con pemetrexed es eficaz en algunos pacientes.
Hacia delante y hacia arriba
Carta de nuestro Director Ejecutivo, Josh Sommer
En 2023, una masa crítica de avances científicos, tecnologías emergentes y asociaciones de investigación, junto con las nuevas capacidades proporcionadas por Chordoma Foundation Labs, convergieron para proporcionar oportunidades sin precedentes para avanzar en la investigación del cordoma. Y esta comunidad ha dado un gran paso adelante para aprovechar esas oportunidades, contribuyendo con más de 7 millones de dólares para impulsar nuestra misión compartida y lograr un progreso aún mayor en el futuro.
En particular, se trata de la mayor contribución individual a la investigación del cordoma hasta la fecha: una donación histórica de 4 millones de dólares de Oaz Nir, motivado por la experiencia de su madre con el cordoma y el deseo de maximizar las posibilidades de encontrar tratamientos eficaces a tiempo para quienes se enfrentan actualmente a esta enfermedad. Junto con el generoso apoyo de otros, esta inversión catalizadora está aportando un nuevo nivel de velocidad y escala a nuestra búsqueda de mejores tratamientos.
Como podrá leer en este informe, 2023 marcó el comienzo de esa inflexión con avances sin precedentes en ensayos clínicos, pruebas de conceptos terapéuticos prometedores en el laboratorio, apoyo a proyectos de investigación innovadores para identificar la próxima oleada de posibles enfoques terapéuticos, y mucho más. Pero esto no es más que el principio, y sienta las bases para que en los próximos años apuntemos más alto y avancemos aún más rápido.
Con una mayor sensación de urgencia tras mi recidiva (o recurrencia) en 2022, no hay palabras para describir adecuadamente la sensación de optimismo que me han proporcionado los avances del año pasado, ni el sentimiento de gratitud que siento hacia todos los que los han hecho posibles.
Un día, las personas afectadas por esta enfermedad dejarán de ver sus vidas amenazadas por ella y, cuando eso ocurra, será porque personas como ustedes creyeron que se trataba de un problema solucionable e hicieron lo que pudieron para resolverlo.
Hasta que llegue ese día, espero que sigamos avanzando juntos para garantizar que todas las personas de nuestra comunidad, independientemente de dónde vivan o de cuáles sean sus circunstancias, reciban el apoyo y la atención que necesitan y tengan cada vez más motivos para la esperanza.
¡Adelante!
Josh
Dedicación
A medida que avanzamos, recordamos a aquellos cuyas vidas se vieron truncadas por el cordoma, sabiendo que su experiencia y sus contribuciones a nuestra comunidad quedarán grabadas para siempre en la mejora de las perspectivas de quienes se enfrentan a esta enfermedad.
Dedicamos el informe anual de este año a nuestro viejo amigo y colaborador Rodolfo Roye, que falleció a finales de 2023 tras 25 años de lucha contra esta enfermedad. A lo largo de los últimos diez años, Rodolfo y la familia Roye han realizado importantes inversiones en investigación que han sido fundamentales para descubrir nuevas dianas terapéuticas, crear nuestro Programa de Detección de Fármacos y apoyar una serie de ensayos clínicos que ahora están dando sus frutos.
Siempre agradeceremos el apoyo incondicional de Rodolfo a nuestra misión, su estímulo constante y el enorme papel que él y su familia han desempeñado en la consecución de los avances de los que ahora extraemos tantas esperanzas.
(Foto: Rodolfo Roye [dcha.] con su esposa Lourdes y el Dr. Stuart Schreiber, Instituto Broad del MIT y Harvard)
Avances en la investigación | 2023
Avances en el proceso continuo de I+D
En 2023 se produjeron avances significativos en la investigación con potencial para mejorar las opciones de tratamiento en múltiples horizontes temporales.
En el caso de los pacientes que necesitan mejores tratamientos a corto plazo, realizamos la cifra récord de 8 ensayos clínicos con fármacos ya aprobados o en fase de desarrollo para otros tipos de cáncer. Paralelamente, nos centramos en completar la cartera de futuras terapias probando 13 fármacos más prometedores en el laboratorio para generar los datos necesarios para justificar nuevos ensayos clínicos, y apoyando 14 proyectos de investigación básica y traslacional con potencial para revelar nuevas opciones terapéuticas más personalizadas.
Este año también hemos seguido sentando las bases para un mayor progreso de la investigación gracias a la ampliación de nuestra infraestructura de apoyo a la investigación, como el primer modelo de ratón de cordoma sacro, una herramienta que permite a los científicos estudiar 95 tumores de nuestro Biobanco en paralelo y más datos disponibles públicamente.
En conjunto, estos esfuerzos, junto con inversiones previas en investigación, culminaron en resultados compartidos en 9 publicaciones revisadas por pares y pósters.
(Foto: Los investigadores de la NYU Drs. David Zagzag, Chandra Sen, Kristyn Galbraith y Matija Snuderl, junto con Josh Sommer, y la investigadora de Northwestern Dra. Catalina Lee-Chang)
Avances en la investigación | 2023
Hitos de la investigación clínica
Los resultados más notables de la investigación clínica fueron los del ensayo clínico con pemetrexed que financiamos: De los 14 pacientes del ensayo, en 10 se estabilizaron o redujeron los tumores, y la mayoría experimentó mejoras sintomáticas, el mejor resultado de todos los tratamientos probados hasta la fecha.
A partir de los alentadores resultados de este pequeño ensayo, iniciamos estudios en Chordoma Foundation Labs para identificar fármacos que puedan sinergizar con el pemetrexed, y concedimos una subvención de casi 600.000 dólares al St. John's Cancer Institute para hacer posible un ensayo de fase II más amplio en el que se probará el pemetrexed en combinación con el inhibidor del punto de control inmunitario pembrolizumab (Keytruda).
Además, en el International Chordoma Research Workshop de este año se presentaron los resultados preliminares del ensayo en curso con cetuximab que estamos apoyando, lo que indica que varios pacientes se están beneficiando de esta terapia. A raíz de varias respuestas en la primera fase del ensayo, aportamos financiación para ampliarlo a un total de 29 pacientes.
El rápido reclutamiento y la ampliación del ensayo con cetuximab se vieron facilitados por nuestro nuevo Programa de Asistencia a Ensayos Clínicos, que redujo la carga financiera de la participación en el ensayo de 11 pacientes en 2023. Si la financiación lo permite, esperamos poder ofrecer este programa a más pacientes en futuros ensayos.
Por último, basándonos en los datos generados a través de Chordoma Foundation Labs y nuestro Programa de detección de fármacos, se abrieron cinco nuevos ensayos para pacientes con cordoma en 2023 y se avanzó en la planificación de tres ensayos futuros.
(Foto: Tom Giarratana, participante en un ensayo clínico, y su hija Lily)
Testimonial
Avances en la investigación | 2023
Chordoma Foundation Labs
Chordoma Foundation Labs (CF Labs) sigue aportando un nuevo nivel de velocidad y eficacia al proceso de desarrollo de tratamientos. Este año, nuestros científicos descubrieron nuevas ideas sobre fármacos (y combinaciones de fármacos) que pueden ser eficaces contra el cordoma, y cómo estos conceptos de tratamiento podrían aplicarse de forma personalizada.
En un ejemplo notable, un colaborador de investigación planteó la hipótesis de que un fenómeno llamado estrés de replicación podría explotarse en el cordoma y acudió a CF Labs para explorarlo rápidamente. En cuestión de meses, confirmamos que los fármacos dirigidos al estrés de replicación son muy activos en las células de cordoma y eficaces para estabilizar o reducir los tumores de cordoma en ratones. Como resultado, nuestro Consejo Asesor Médico aprobó dos conceptos relevantes para ensayos clínicos.
En otro proyecto importante, identificamos un posible biomarcador de resistencia a una clase de fármacos llamados inhibidores del EGFR, que están demostrando actividad antitumoral en algunos pacientes con cordoma en el ensayo en curso con cetuximab y en el ensayo recientemente finalizado con afatinib. Un biomarcador predictivo de este tipo podría ayudar a identificar a los pacientes con más probabilidades de beneficiarse de esta clase de fármacos ampliamente utilizados, evitando al mismo tiempo a otros pacientes un tratamiento que probablemente no les funcione.
Los resultados de ambos proyectos se presentaron en forma de póster en la reunión anual de la Asociación Americana de Investigación sobre el Cáncer (AACR), el mayor congreso científico sobre el cáncer del mundo, y se publicaron en nuestro repositorio de datos para que otros investigadores pudieran basarse rápidamente en nuestros hallazgos.
(Foto: El Director de CF Labs, Dan Freed, PhD, en nuestro Taller Internacional de Investigación sobre el Cordoma)
Avances en la investigación | 2023
Descubrimiento de fármacos contra la braquiuria
Se cree que la braquiuria es la mayor vulnerabilidad del cordoma, por lo que el descubrimiento de fármacos para combatirla sigue siendo una prioridad absoluta. Este año, hemos desarrollado cuatro nuevas capacidades de ensayo en los Laboratorios de FQ para evaluar compuestos dirigidos contra la braquiuria y permitir a investigadores y empresas desarrollar fármacos contra la braquiuria con mayor facilidad. Paralelamente, lanzamos nuestro primer programa interno de descubrimiento de fármacos con el objetivo de crear compuestos que pudieran incorporarse a una clase emergente de medicamentos llamados degradadores de proteínas para localizar y destruir la braquiuria en las células.
(Foto: colonias de bacterias diseñadas para producir braquiuria en los laboratorios de la FQ).
Noticias de investigación
Apreciamos enormemente a nuestros becarios, colaboradores y a todos los investigadores del mundo cuya energía y dedicación están cambiando el panorama del tratamiento del cordoma.
Estas son algunas de las historias más destacadas de nuestro trabajo conjunto en 2023.
Seis nuevas subvenciones
Nuestras inversiones abrirán la puerta a la próxima oleada de opciones de tratamiento.
Una prueba para orientar la atención personalizada
Con nuestro apoyo, un nuevo consorcio multinacional está estudiando si una nueva prueba puede predecir qué pacientes tienen más probabilidades de beneficiarse de la radiación tras la cirugía.
Identificación de posibles opciones terapéuticas
En colaboración con el Hospital General de Massachusetts y la Universidad de Duke, los científicos de CF Labs descubrieron dos nuevas clases de fármacos con gran potencial para el cordoma.
Crear comunidad para impulsar el progreso
En julio celebramos en Boston nuestro último Taller Internacional de Investigación sobre el Cordoma y la Conferencia de la Comunidad, que reunió a casi 200 investigadores, médicos, pacientes y familiares de todo el mundo. Ambos eventos fueron muy energéticos y un testimonio de lo especial que es esta comunidad. Consulte el resumen aquí.
Uno de los momentos más destacados fue la ceremonia de entrega de los Premios Uncommon, una edificante tradición que reconoce a los miembros de la comunidad que han realizado notables contribuciones a nuestra misión de muy diversas maneras.
Testimonial
Educación y recursos | 2023
Ayudar a los pacientes a obtener los mejores resultados
Este año hemos seguido siendo un recurso de confianza para los pacientes y cuidadores de cordoma, aportando experiencia, conexión y esperanza a lo que de otro modo podría ser un viaje desconcertante y solitario.
Nuestros Asesores de pacientes proporcionaron orientación gratuita y personalizada a 577 pacientes y cuidadores - nuestro mayor volumen anual de casos hasta la fecha, y un aumento de casi el 30% de los casos atendidos con respecto a 2022.
También investigamos y añadimos casi tres docenas de nuevos expertos en cordoma de todo el mundo a nuestro Directorio Médico.
(Foto: Marie Perillo con su marido y paciente Jack Dworkin; ambos son también miembros de nuestro Consejo Asesor Comunitario)
Educación y recursos | 2023
Conectando a la comunidad del cordoma
Chordoma Connections, nuestra comunidad en línea, es un foro vibrante y privado para que los pacientes con cordoma y sus familiares se conecten entre sí las 24 horas del día, los 7 días de la semana. En 2023 relanzamos Chordoma Connections en una plataforma más moderna y fácil de usar, con un directorio de miembros, mensajería directa y chat, hilos de discusión y mucho más. También pusimos la plataforma a disposición como aplicación móvil (descarga: Apple o Google Play).
Además, hemos añadido cuatro nuevos Peer Guides formados a nuestro programa Peer Connect, en el que los pacientes y cuidadores pueden inscribirse para ser emparejados con alguien cuyas experiencias con el cordoma sean similares.
Educación y recursos | 2023
Ampliación de nuestro apoyo a escala mundial
Nuestro objetivo final es proporcionar apoyo a todas las personas afectadas por el cordoma, independientemente de su ubicación geográfica, y en 2023 hemos dado grandes pasos en esa dirección. Por ejemplo, lanzamos nuestro sitio web en seis idiomas más y estrenamos nuestro Mapa de la Comunidad del Cordoma, que incluye a 4.122 pacientes de todo el mundo. Además, nuestra nueva plataforma Chordoma Connections introdujo grupos de debate específicos para miembros de seis países fuera de EE.UU., siendo la India la última incorporación. Y hemos dado la bienvenida a tres nuevos Embajadores voluntarios: Misty Bland de Australia, Wally van Laarhoven de los Países Bajos y Carolina Herzfeld de Alemania.
Como resultado, hemos aumentado considerablemente nuestro alcance mundial: más de la mitad de los nuevos visitantes de nuestro sitio web y casi la mitad de todos los casos de Patient Navigation proceden ahora de fuera de EE.UU.
(Foto: Kimberley de Haseth, Directora del Programa, e Irene Badura, Embajadora de Alemania).
Nuestro equipo | 2023
Mayor capacidad para impulsar el progreso
Para abordar de forma proactiva las crecientes oportunidades y necesidades de la investigación clínica, este año nos ha encantado contratar a Greg Cote, MD, PhD, uno de los principales oncólogos médicos de cordoma del mundo, como nuestro Asesor Principal de Investigación Clínica. En este nuevo puesto a tiempo parcial, el Dr. Cote dirigirá nuestros esfuerzos en todo el mundo para racionalizar y acelerar el desarrollo clínico de nuevos tratamientos para el cordoma.
Además, hemos dado la bienvenida a Dani Pike, una superviviente de cordoma, como nuestra primera Responsable de Desarrollo y Compromiso para ayudar a conectar a los miembros de nuestra comunidad con las oportunidades de implicarse en nuestra misión.
También hemos incorporado nuevas e increíbles voces a nuestro Consejo Asesor de la Comunidad: Frankie Cordero, Allen Cragin, Jack Dworkin, Nancy Forte, Karen Hermanson, Marie Perillo y Tyler Simmet.
Por último, celebramos la extraordinaria contribución de nuestra Directora de Operaciones, Tammy Silverthorne, y de los miembros del Consejo Ingemar Lanevi y Julie Song, que concluyen su etapa en nuestro equipo. Sus muchos años de servicio, duro trabajo y sabios consejos han sido fundamentales para crear una base sólida para nuestro crecimiento y sostenibilidad continuos.
(Foto: Dani Pike y Kaitlin Slepian, miembros del equipo)
2023 Donantes
¡Gracias por impulsar nuestro progreso!
Gracias al generoso apoyo de nuestra comunidad, 2023 marcó un nuevo récord de 7,4 millones de dólares en financiación para nuestra misión. Agradecemos sinceramente cada donación y estamos asombrados de lo que esta pequeña pero poderosa comunidad es capaz de lograr unida. Amplíe cada sección para ver las numerosas personas y organizaciones cuyos donativos se han sumado para hacer de 2023 un año de progreso significativo y duradero.
(Un agradecimiento especial a los donantes cuyas promesas plurianuales hacen posibles las inversiones a largo plazo que son cruciales para el éxito de nuestra misión. De acuerdo con nuestro método contable basado en el devengo, el importe total de las promesas plurianuales se reconoce en el año en que se realiza la promesa. Los pagos de las promesas se indican en los informes anuales de los años siguientes con un *, pero no contribuyen a los ingresos de ese año).
Es muy importante para nosotros reconocer cada donación con precisión y de acuerdo con los deseos de cada donante. Si hemos cometido algún error u omisión en las listas anteriores, le pedimos disculpas y estamos deseosos de subsanarlos. Le invitamos a ponerse en contacto con nosotros en development@chordoma.org para cualquier pregunta, comentario o corrección.
Nuestro formulario 990 del IRS y los estados financieros auditados se añadirán a este informe cuando estén finalizados. Los formularios 990 y los estados financieros de años anteriores pueden consultarse aquí.
(Foto: El paciente Richard Westin con su esposa Karen [ambos en el centro] y los miembros del equipo de Chordoma Foundation Labs, cuyo trabajo apoyó su familia)
Actuar | 2023
Un nuevo nivel de donación, un nuevo nivel de velocidad
Después de ayudar a su madre durante el diagnóstico y el tratamiento, Oaz Nir quería asegurarse de que su madre, y los pacientes de cordoma de todo el mundo, tuvieran acceso a tratamientos más eficaces lo antes posible. "Cuando me enteré de la existencia de la Chordoma Foundation, me di cuenta de que su labor catalizaba el progreso de la investigación más rápidamente de lo habitual y que, con recursos adicionales, existía la oportunidad de hacer llegar a los pacientes las terapias que necesitaban urgentemente con mayor rapidez", afirma Oaz.
A partir de esta constatación, Oaz comprometió la extraordinaria cantidad de 4 millones de dólares para ayudar a impulsar los esfuerzos colectivos de nuestra comunidad a un nuevo nivel. Estos fondos, junto con las contribuciones de otros, nos están permitiendo acelerar muchas de las oportunidades de investigación actuales más prometedoras, al tiempo que abren la puerta a una amplia gama de nuevas oportunidades y sientan las bases para un progreso aún más significativo en un futuro próximo.
Esta donación transformadora nos inspira para apuntar más alto y avanzar más rápido, y estamos impacientes por colaborar con todos aquellos que tengan una motivación similar.
Testimonial
Actuar | 2023
Retribuir
Cuando a Zach Martin le diagnosticaron un cordoma sacro en 2021, se puso en contacto con nuestros Asesores de pacientes para que le orientaran. Le pusieron en contacto con una Peer Guide: Susan Hall, otra superviviente de cordoma sacro. Susan proporcionó a Zach información valiosa sobre lo que podía esperar durante su tratamiento y le ofreció la empatía que tanto necesitaba durante un periodo difícil de su vida.
Tras su operación, Zach se sintió inspirado para devolver algo a la comunidad del cordoma. Completó nuestra formación para convertirse en Peer Guide voluntario, deseoso de ofrecer a los demás el mismo apoyo que Susan le había dado a él.
Zach también estaba motivado para ayudar a mejorar las opciones de tratamiento del cordoma. Reconociendo esta necesidad, él y su esposa, Lauren, han hecho importantes contribuciones a nuestro Programa de Asistencia a Ensayos Clínicos. Este programa no sólo facilita el acceso de los pacientes con cordoma a los ensayos clínicos, sino que también contribuye al éxito de los ensayos, beneficiando a futuros pacientes.
"Nuestra familia está agradecida a la Chordoma Foundation por la investigación, la información y las conexiones personales que no sólo nos han ayudado a nosotros, sino a tantos otros", dice Zach. Gracias de corazón a la familia Martin por su generosidad.
(Foto: Zach Martin y familia)
Recaudación de fondos comunitarios
Las personas que organizan actividades de recaudación de fondos en línea y en persona desempeñan un papel crucial en el avance de nuestra misión de desarrollar nuevas terapias y prestar servicios esenciales a quienes se enfrentan a esta enfermedad.
Stephanie Finley, simpatizante y superviviente desde hace mucho tiempo, cuya familia ha recaudado más de 125.000 dólares, afirma: "Nuestra recaudación anual de fondos es una oportunidad para compartir mi historia de cordoma con mis amigos y familiares, y darles la oportunidad de ayudar a garantizar que los pacientes de cordoma como yo dispongan de mejores tratamientos en el futuro."
Estos son sólo algunos ejemplos de los creativos eventos organizados por nuestra comunidad este año. Estamos sinceramente agradecidos a todos los recaudadores de fondos, cuyo afán por conseguir la generosidad de sus redes está marcando la diferencia para todos los afectados por el cordoma.
Chloe lucha contra el cordoma
Bebidas, baile y perros. La creativa fiesta anual de cumpleaños de la familia Finley para su perrita Chloe recaudó 60.000 dólares gracias al generoso apoyo de los asistentes a la fiesta.
#MisiónMatteo
En memoria de su hijo Matteo, que falleció de cordoma, la familia DiFolco organizó su primer torneo de golf benéfico #MissionMatteo para apoyar la investigación del cordoma pediátrico.
Fiesta "Uno entre un millón
Mick Potempa, superviviente de un cordoma, y su esposa, Noreen, celebraron recientemente su 50 aniversario de boda. En lugar de regalos, solicitaron donativos para mejorar los tratamientos del cordoma, con lo que la recaudación total de toda su vida supera los 375.000 dólares.
Pub Crawl para Cameron
Esta animada tradición organizada por la familia Riccomini recaudó una cifra récord en su undécimo año consecutivo. En memoria de Cameron Riccomini, el evento se centra en la investigación del cordoma pediátrico.
Sloane Swanton Investigación 5K
Tras perder a su hija Sloane a causa de un cordoma, la familia Swanton ha emprendido varias iniciativas de recaudación de fondos. En 2023, cientos de personas de Ohio se ataron las zapatillas para recaudar más de 25.000 dólares para la investigación del cordoma pediátrico.
Steppin' Out por el cordoma
John Mainey lleva muchos años organizando eventos en memoria de su hijo, Chuck. Este año caminó 71.000 pasos en un solo día, concienciando y recaudando fondos para el desarrollo del tratamiento del cordoma.
Swing for the Cure
Maggie y Jon Bates reunieron a sus amigos y familiares en un día de camaradería en el campo de golf, continuando una tradición de una década iniciada por su amigo y difunto paciente de cordoma Jeff Schilling.
Equipo Cordoma
La querida y creciente tradición de la carrera de Steven Mandel, superviviente de un cordoma, ha recaudado más de 450.000 dólares hasta la fecha. Entre los recaudadores de fondos del Equipo Cordoma de este año también se encontraban Frankie y Marea Cordero, Andrew Davidson, Jack Dworkin, Alex Olsson, Marie Perillo y Matt Sauerhoff.
Recaudación de fondos virtual
Personas como Irene Badura, Sharon Berlan, Frankie Cordero, Beth Cullinan, Jessica Horton (en la foto), Tim McCormack y muchos más organizaron recaudaciones de fondos por Internet, la forma más fácil de recaudar fondos para curas.
Testimonial
Actuar | 2023
Cada donación acelera la curación
Una nueva ola de terapias para el cordoma está en el horizonte: tratamientos que podrían reducir el tamaño de los tumores, prevenir la recidiva (o recurrencia) y preservar la calidad de vida de los pacientes.
Su donación de hoy nos permitirá dar los siguientes pasos inmediatos hacia esos tratamientos: como llevar a cabo experimentos adicionales en nuestro laboratorio, iniciar nuevos ensayos clínicos, ampliar nuestro Programa de Asistencia a Ensayos Clínicos y mucho más.
Juntos, nuestras continuas inversiones podrían cambiar drásticamente las perspectivas de esta enfermedad en nuestras propias vidas.
(Foto: Mick y Noreen Potempa)
Testimonial