Un ensayo clínico es un estudio de investigación en el que participan voluntarios para comprobar la seguridad y eficacia de nuevos tratamientos. Todos los fármacos y productos sanitarios nuevos deben probarse en ensayos clínicos antes de que organismos reguladores como la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) los aprueben para su uso en personas.
Existen ensayos clínicos para muchos tipos de tratamientos contra el cáncer, como fármacos, inmunoterapias, cirugía y radioterapia. Algunos ensayos son específicos de un tipo de cáncer, como el cordoma. Otros ensayos pueden incluir a pacientes con muchos tipos de cáncer. Además, el tratamiento que se está probando no siempre es experimental o nuevo; por ejemplo, un fármaco que ya está aprobado para otro tipo de cáncer podría estudiarse en un ensayo clínico para ver si también beneficia a los pacientes con cordoma.
Los ensayos clínicos son realizados por médicos de grandes centros médicos, instituciones académicas y hospitales comunitarios. En ocasiones, los médicos de consultas privadas participan en ensayos clínicos en colaboración con un grupo más amplio. Los médicos que realizan los ensayos se denominan investigadores principales (IP) y cuentan con el apoyo de enfermeras de ensayos clínicos y coordinadores de investigación que ayudan a llevar a cabo el estudio. La realización de ensayos clínicos suele ser muy costosa. El apoyo financiero y el patrocinio de los ensayos pueden proceder de programas y agencias gubernamentales, empresas farmacéuticas, centros médicos académicos, fundaciones familiares o sin ánimo de lucro, o de los propios médicos que realizan el ensayo.
La participación de los pacientes en ensayos clínicos es totalmente voluntaria y los derechos de los participantes están protegidos por ley. Cada institución médica cuenta con un comité de supervisión cuya finalidad es garantizar la protección de los derechos de los pacientes. Dado que en los ensayos clínicos se estudian nuevos tratamientos, puede haber riesgos. Los investigadores del ensayo están obligados por ley a compartir con los pacientes información detallada sobre el ensayo y el tratamiento que se estudia antes de que se inscriban, para asegurarse de que los pacientes comprenden y aceptan los riesgos que conlleva su participación. Este proceso se denomina consentimiento informado.
Los ensayos clínicos son opciones de tratamiento importantes para cualquier paciente con cáncer. Dado que las terapias estándar para el cordoma son muy limitadas, un ensayo clínico puede ofrecer la oportunidad de recibir una terapia nueva y experimental que puede ser más eficaz que las opciones disponibles actualmente. Sin embargo, es importante recordar que la terapia del ensayo también puede ser menos eficaz que otras opciones. Los ensayos clínicos también pueden hacer posible que los pacientes tengan acceso a terapias clínicamente disponibles a un coste mucho menor que el de pagar de su bolsillo por una terapia fuera de etiqueta. Además, los pacientes con cordoma que participan en ensayos clínicos contribuyen al conocimiento que puede guiar el tratamiento de futuros pacientes y, potencialmente, ayudar a identificar nuevas formas de tratar este cáncer poco común.
Hay cuatro fases de ensayos clínicos, que se corresponden con el diseño y los objetivos del estudio.
Los ensayos clínicos pueden ser beneficiosos para los pacientes en cualquier etapa de la enfermedad. Sin embargo, dado que la cirugía y la radiación son los tratamientos recomendados para los pacientes con cordoma recién diagnosticado, los ensayos clínicos para el cordoma se diseñan con mayor frecuencia para pacientes que tienen una recidiva (o recurrencia), o que tienen la enfermedad avanzada, lo que significa que el tumor se ha propagado (o hecho metástasis) o ya no puede tratarse completamente con cirugía y radiación.
La decisión de participar o no en un ensayo clínico es un proceso importante y a veces difícil. Si está considerando los ensayos como una opción, es importante que considere detenidamente los posibles riesgos y beneficios de participar con sus médicos y su familia.
Uno de los posibles riesgos de participar en un ensayo clínico es que el tratamiento que se está estudiando en el ensayo no sea eficaz. También puede experimentar efectos secundarios inesperados o peores que los de otros tratamientos disponibles. Es muy importante que informe al equipo del ensayo sobre cualquier efecto secundario que experimente durante el tratamiento en un ensayo clínico. Ellos determinarán si lo que está experimentando está relacionado con el tratamiento del ensayo, y también qué se puede hacer para ayudar a aliviar los efectos secundarios que está experimentando. Dado que los tratamientos que se estudian en un ensayo clínico aún deben ser aprobados por los organismos reguladores, es fundamental que los investigadores dispongan de todos los datos sobre los beneficios y los inconvenientes del tratamiento. Si el tratamiento que se está probando es más perjudicial que beneficioso para los participantes, o si éstos experimentan efectos secundarios graves, los investigadores están obligados a interrumpir el ensayo y ofrecer otras opciones de tratamiento.
Las posibles ventajas de participar incluyen la posibilidad de recibir un nuevo tratamiento antes de que esté disponible para los demás. También estará sometido a un seguimiento estrecho y regular por parte de los médicos investigadores del ensayo, lo que puede ser beneficioso tanto para su salud general como para el tratamiento del cáncer. En la mayoría de los casos, el tratamiento que se estudia en el ensayo se proporciona a los participantes sin coste alguno. Sin embargo, las cosas que se consideran atención médica estándar -como los exámenes de control, las extracciones de sangre o las RM- suelen estar cubiertas por el seguro, por lo que usted podría ser responsable de los copagos y las franquicias de estos procedimientos.
Los ensayos clínicos también benefician a la comunidad médica y a los pacientes en general. Al participar en un ensayo, puede ayudar a los investigadores a responder preguntas importantes sobre qué tipos de tratamientos son más eficaces y ayudar a mejorar la atención de los futuros pacientes con cordoma.
Póngase en contacto con su proveedor de seguros o sistema sanitario para saber qué cubrirán. Los tratamientos que se estudian en los ensayos clínicos suelen administrarse sin coste alguno para el paciente, pero hay otros costes que pueden no estar cubiertos por el ensayo si se consideran parte de la atención habitual del cáncer. Esto puede incluir pruebas de laboratorio, imagenología, copagos del médico o tratamiento de los efectos secundarios. Debe consultar a su proveedor de seguros o sistema sanitario para obtener más información sobre cómo se pagan estos costes.
Sepa lo que se espera de usted. Los ensayos clínicos requieren que los participantes visiten el centro del ensayo con regularidad para someterse a revisiones y recibir el tratamiento en sí. Este calendario de visitas depende del diseño del ensayo. Por ejemplo, un ensayo de fase 2 o 3 puede requerir una revisión y pruebas de laboratorio sólo cada pocas semanas, momento en el que también recibirá una infusión de un fármaco intravenoso o un suministro de medicación oral. Por otro lado, un estudio de fase 1 puede requerir varias visitas a la semana que pueden ocupar todo el día. Si no vive cerca del lugar donde se inscribirá en el ensayo, tendrá que considerar si podrá viajar al lugar del ensayo para todas las visitas. Los costes del viaje pueden llegar a ser muy elevados, y la frecuencia de los desplazamientos también puede causar estrés físico y emocional tanto al paciente como al cuidador.
Si está considerando terapias farmacológicas, el Consejo Asesor Médico de la Chordoma Foundation le recomienda que consulte a un oncólogo médico con experiencia en cordoma sobre las terapias farmacológicas que pueden ser adecuadas para usted en función de su tumor individual y su situación médica, teniendo en cuenta toda la gama de opciones y las pruebas asociadas, incluidas las presentadas en la lista de opciones de terapias farmacológicas de la Chordoma Foundation.
Si decide que le gustaría participar en un ensayo clínico, el Consejo Médico Asesor (MAB) de la Chordoma Foundation recomienda que todos los pacientes con cordoma recurrente o avanzado consulten con su equipo médico, incluido un oncólogo médico con experiencia en cordoma. Esto puede ayudarle a determinar qué ensayo podría ser la mejor opción para usted en función de su historial médico y su situación actual.
También puede intentar buscar un ensayo clínico por su cuenta a través de bases de datos de ensayos clínicos en línea como ClinicalTrials.gov, que enumera todos los ensayos clínicos registrados en los Institutos Nacionales de Salud de EE.UU., o la Plataforma de Registros Internacionales de Ensayos Clínicos de la Organización Mundial de la Salud (ICTRP de la OMS). Estas bases de datos se pueden buscar por tipo de enfermedad, tipo de tratamiento o ubicación.
En la mayoría de los ensayos clínicos se inscriben pacientes en más de un centro de un país o de todo el mundo. Los listados de las bases de datos mencionadas anteriormente incluyen información sobre todos los lugares en los que se está llevando a cabo un ensayo, junto con la información de contacto de un coordinador del ensayo en cada centro. Si se inscribe en un ensayo, deberá acudir a todas las visitas requeridas por el ensayo en el centro donde se inscribió originalmente. Cuando busque un ensayo, asegúrese de pensar si podrá realizar los viajes necesarios.
Todos los ensayos tienen criterios de inclusión y exclusión, que determinan quién es elegible para participar en el ensayo. Debe cumplir todos los criterios de inclusión para ser elegible, pero si alguno de los criterios de exclusión se cumple en su caso, no se le permitirá participar.
Loscriterios de inclusión de un ensayo pueden incluir
Loscriterios de exclusión de un ensayo pueden incluir
Estos criterios ayudan a los médicos a asegurarse de que están estudiando el tratamiento en la población en la que esperan utilizarlo una vez aprobado. Ayudan a proteger la seguridad de los participantes en el ensayo excluyendo a los pacientes con determinados riesgos para la salud. Los criterios también reducen las diferencias entre los participantes, lo que permite a los investigadores estar más seguros de que cualquier efecto que observen se debe al propio tratamiento. Los criterios de elegibilidad de los distintos ensayos pueden consultarse en bases de datos de ensayos clínicos como ClinicalTrials.gov.
Si decide participar en un ensayo, pasará por un proceso de selección para asegurarse de que cumple los requisitos para inscribirse. Los médicos del centro del ensayo necesitarán copias de su historial médico para facilitar este proceso. Se reunirán con usted para hablar de su historial médico y de los detalles del ensayo. En esta cita, será importante que:
El coordinador y el médico del centro del ensayo hablarán con usted sobre la frecuencia con la que debe acudir a la clínica durante el ensayo y lo que ocurrirá en esas visitas. Debe asegurarse de que conoce la finalidad del ensayo, los posibles riesgos y beneficios, los costes asociados y sus derechos en relación con la privacidad y la retirada del ensayo.
Conocer los tipos de efectos secundarios a los que debe estar atento puede ayudarle a participar en el ensayo de forma más eficaz y a saber cuándo debe ponerse en contacto con su médico. Asegúrese de saber cómo ponerse en contacto con el equipo del ensayo entre las visitas a la clínica, en caso de que tenga dudas o experimente efectos secundarios.
Escriba sus preguntas antes de la cita y tome notas de las respuestas para no olvidar nada. Puede ser útil llevar a un amigo o familiar a estas consultas para que le ayude a hacer preguntas y tomar notas.
Antes de inscribirse, el equipo del ensayo debe revisar con usted todos los aspectos del ensayo y documentar su consentimiento para participar en él. Este proceso se denomina consentimiento informado y es una parte muy importante de la inscripción. Como parte del consentimiento informado, un médico o coordinador del ensayo hablará con usted sobre la finalidad del ensayo, la duración del mismo, el tratamiento que se está estudiando, los riesgos y beneficios, y cualquier coste que sea responsabilidad suya. Una parte esencial del consentimiento informado es una descripción clara de sus derechos como paciente, incluido el derecho a abandonar el ensayo en cualquier momento. También tiene derecho a hacer tantas preguntas como necesite durante este proceso.
Toda esta información se le facilitará también por escrito y se le pedirá que firme un documento en el que conste que se le ha explicado el ensayo, que se le ha dado tiempo para hacer preguntas, que comprende sus derechos y que acepta participar en el ensayo. El consentimiento informado es un requisito legal para participar en un ensayo clínico y tiene por objeto proteger su seguridad y sus derechos como participante en un ensayo clínico. Su consentimiento no es vinculante, lo que significa que incluso después de firmar el documento puede cambiar de opinión en cualquier momento y se le permitirá retirar su consentimiento y abandonar el ensayo.
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