Este momento decisivo
Dos décadas de avances acumulados —impulsados por los pacientes y sus familiares, los profesionales sanitarios, los investigadores, los donantes y los colaboradores— nos han llevado a un momento de oportunidades sin precedentes.
Los avances en cirugía y radioterapia están ayudando a los pacientes a vivir más tiempo con una mejor calidad de vida. Las primeras terapias farmacológicas eficaces están ofreciendo opciones a pacientes con enfermedad avanzada que antes no tenían ninguna. Y una comprensión cada vez más profunda de la biología del cordoma, combinada con nuevas modalidades de tratamiento, está abriendo la puerta a tratamientos más precisos y potentes, incluidos aquellos dirigidos a la vulnerabilidad característica del cordoma: la proteína braquiuria.
Al mismo tiempo, hemos creado capacidades de investigación comoCF Labs, que permiten alcanzar un nuevo nivel de progreso hacia mejores tratamientos; hemos desarrollado la capacidad de llegar y atender a pacientes y familias de todo el mundo; y hemos construido la solidez organizativa necesaria para afrontar retos aún mayores en el futuro. Los rápidos avances tecnológicos, especialmente en inteligencia artificial, están ampliando aún más el abanico de posibilidades.
Como resultado, ahora podemos imaginar con fundamento un futuro con tratamientos más eficaces, una atención cada vez más personalizada y mejores resultados para los pacientes. Para muchos, el cordoma podría convertirse en una enfermedad crónica controlable; para un número cada vez mayor, podría superarse por completo.
Para hacer realidad este potencial se necesitará un enfoque estratégico claro, nuevas iniciativas y una inversión concertada de tiempo, energía y recursos. Elaborado con las aportaciones de toda nuestra comunidad, nuestro Plan Estratégico 2030 centra nuestros esfuerzos colectivos entres ambiciosas prioridades que nos acercan a un futuro en el que cada paciente pueda superar el cordoma y llevar una vida plena.
El camino a seguir: nuestras tres prioridades estratégicas
Entre 2026 y 2030, avanzaremos en la siguiente fase de nuestra misión centrándonos en las siguientesprioridades:
Optimizar la atención y el apoyo
Ayudar a que más pacientes se beneficien plenamente de los últimos avances médicos y alcancen mejores resultados sanitarios, mejorando el acceso a una atención basada en la evidencia y facilitando una mejora más rápida de la atención sanitaria.
Ofrecer mejores tratamientos
Duplicar el número de terapias farmacológicas eficaces contra el cordoma, al tiempo que se allana el camino para terapias de nueva generación aún más potentes y para los primeros medicamentos autorizados para el cordoma.
Alcanza un nuevo nivel de impacto
Afrontemos retos más ambiciosos e impulsemos un mayor progreso fomentando una mayor participación de nuestra comunidad y ampliando la escala de inversión en nuestra misión.
Prioridad 1
Optimizar la atención y el apoyo
Nuestro trabajo hasta la fecha ha contribuido a mejorar los resultados sanitarios, la calidad de vida y la tranquilidad de muchos miles de pacientes y cuidadores, al tiempo que ha permitido desarrollar los conocimientos, las capacidades y las relaciones necesarias para hacer frente a los retos que aún afronta nuestra comunidad.
Sin embargo, siguen existiendo barreras que impiden que demasiados pacientes reciban la atención y el apoyo que necesitan, y los datos médicos fragmentados y de difícil acceso limitan la capacidad de los médicos para aprender y mejorar a partir de la atención prestada en la práctica clínica.
De aquí a 2030, abordaremos estas barreras en dos frentes: mejorando el acceso a una atención basada en la evidencia y creando la infraestructura necesaria para la mejora continua de la atención.
Haz clic en cada uno de los encabezados que aparecen a continuación para obtener más información sobre cómo vamos a alcanzar estos objetivos:
Resultados clave de la Prioridad 1
Directrices terapéuticas actualizadas que abarcan todas las etapas de la enfermedad.
Una mejor atención para un mayor número de pacientes en todo el mundo gracias a un mejor asesoramiento de pacientes, nuevos comités de tumores virtuales, una red ampliada de profesionales especializados en la atención a los supervivientes y recursos educativos más adaptados a cada contexto local.
Nuevas herramientas que permiten aprender más rápidamente de la atención prestada a los pacientes.
Prioridad 2
Ofrecer mejores tratamientos
La necesidad médica más acuciante para los pacientes con cordoma son terapias farmacológicas eficaces para los casos en los que la enfermedad ya no puede controlarse mediante cirugía o radioterapia. Nuestro trabajo hasta la fecha ha dado lugar a los primeros fármacos que aportan un beneficio significativo a algunos pacientes con enfermedad avanzada, además de una cartera cada vez mayor de terapias prometedoras en perspectiva. También se ha creado un ecosistema de investigación sobre el cordoma que permite un rápido avance, con cientos de investigadores y empresas que contribuyen actualmente a este campo, una cultura de colaboración y una amplia infraestructura que facilita la investigación, incluidoCF Labs, lo que ha aumentado drásticamente la velocidad, la eficiencia y la viabilidad del desarrollo de tratamientos para el cordoma.
Sin embargo, sigue siendo urgente contar con mejores terapias que aporten un mayor beneficio a más pacientes durante más tiempo.
Afortunadamente, gracias a los hitos alcanzados hasta la fecha y a la convergencia de las tecnologías emergentes de descubrimiento de fármacos y las modalidades terapéuticas, existen ahora oportunidades significativas para ofrecer opciones de tratamiento notablemente mejores en un plazo que pueda beneficiar a los pacientes que viven en la actualidad. Para 2030, nuestro objetivo es contar con al menos tres nuevos tratamientos que superen a los disponibles en la actualidad, al tiempo que sentamos las bases para tratamientos aún más eficaces en el futuro.
Lo conseguiremos llevando los primeros fármacos dirigidos contra la braquiuria a la fase de desarrollo clínico, aplicando nuevos enfoques terapéuticos prometedores con mayor potencial que los identificados hasta la fecha y creando la infraestructura regulatoria y clínica necesaria para poner a disposición de los pacientes el primer fármaco aprobado para el cordoma.
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Principales resultados de la Prioridad 2
Al menos tres programasde investigación de fármacos relacionados con la braquiuria están listos para pasar a la fase de desarrollo clínico, y ya se ha administrado la primera dosis a un paciente en un ensayo clínico centrado en la braquiuria.
Diez nuevas terapias pasan a los ensayos clínicos, y se ha demostrado la validez del concepto clínico en al menos tres de ellas.
Se ha allanado el camino para el primer medicamento aprobado para el cordoma: se ha puesto en marcha un ensayo de plataforma, se han obtenido las directrices reglamentarias y se ha hecho posible el primer ensayo de registro para el cordoma.
Prioridad 3
Alcanza un nuevo nivel de impacto
Los avances que pretendemos impulsar de aquí a 2030 —mejorar significativamente los servicios para los pacientes, optimizar la atención más rápidamente, ofrecer nuevas terapias eficaces y llevar a ensayos clínicos los primeros fármacos dirigidos contra la proteína braquiuria— supondrán un nivel de beneficio totalmente nuevo para las personas afectadas por el cordoma. También requerirá un nuevo nivel de participación en la investigación y la filantropía por parte de la comunidad del cordoma, así como la movilización de muchos más recursos procedentes de diversas fuentes.
Para satisfacer estas necesidades, en los próximos años trabajaremos para fomentar una mayor autonomía de los pacientes, al tiempo que duplicamos la inversión en nuestra misión.
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Resultados clave de la Prioridad 3
Aumentó el número de pacientes que participaban en actividades de donación o recaudación de fondos, hasta alcanzar los 700 al año.
Inscribir a 300 pacientes en proyectos de investigación a través de nuestro Registro de Pacientes, nuestro biobanco y nuestros ensayos clínicos.
Los gastos anuales ascienden a 12 millones de dólares, a los que hay que sumar una media de 2 millones de dólares en recursos adicionales obtenidos de organizaciones colaboradoras.
Hagamos realidad nuestra visión común
¡El progreso depende de todos los miembros de nuestra comunidad! Cada persona afectada por el cordoma aporta recursos, experiencias y puntos fuertes que son fundamentales para nuestro progreso colectivo. Cuéntanos cómo te gustaría participar y te pondremos en contacto con oportunidades que se adapten a tus intereses y circunstancias.
Ejecución satisfactoria
Este plan supone un aumento significativo del alcance y la complejidad de nuestro trabajo. Para hacerlo realidad, tendremos que alcanzar un nuevo nivel de envergadura y capacidad, al tiempo que mantenemos y profundizamos en las cualidades que han sido fundamentales para nuestro éxito: eficiencia, agilidad, dinamismo y un profundo compromiso con nuestros destinatarios.
En lo que respectaal equipo, ampliaremos nuestra capacidad, experiencia y liderazgo mediante la incorporación de nuevos puestos de personal esenciales, consultores y miembros voluntarios de la Junta Directiva y asesores. También avanzaremos hacia una integración más estrecha de los servicios a los pacientes, la investigación, las comunicaciones y la recaudación de fondos, reforzando la colaboración interfuncional y desarrollando la capacidad en todas estas áreas de forma coordinada.
Desde el punto de vista operativo, seguiremos perfeccionando nuestra forma de trabajar para lograr una eficiencia cada vez mayor. En concreto, aprovecharemos al máximo la tecnología, incluida la inteligencia artificial autónoma, para ampliar la capacidad del equipo y permitir que el personal se centre en las actividades que generan un mayor impacto. Además, mantendremos rigurosamente el enfoque en nuestras principales prioridades mediante un seguimiento periódico de los avances respecto a los objetivos para 2030 y los objetivos anuales, ajustando la distribución de esfuerzos y recursos según sea necesario para cumplir con el plan.
A medida que llevemos a cabo este plan, informaremos aquí sobre los avances. ¡También puedessuscribirte a nuestro boletín pararecibir actualizaciones periódicas!
Lo que vamos a desbloquear
Si llevamos a cabo este plan, la experiencia de enfrentarse al cordoma habrá cambiado notablemente para 2030. Más pacientes recibirán una atención de alta calidad, basada endirectrices actualizadas y respaldada por un conjunto más amplio derecursos y servicios. Aquellos cuyos tumores reaparecieran o se extendieran dispondrán de un conjunto más sólido deopciones de terapia farmacológica. Todas las personas afectadas por esta enfermedad podrán mirar hacia el futuro con mayor esperanza, sabiendo que se están aplicando las modalidades terapéuticas y las tecnologías más avanzadas para crear opciones de tratamiento aún más eficaces, incluidas aquellas dirigidas contra la braquiuria.
Los hitos que alcancemos de aquí a 2030 también servirán de trampolín para lograr avances aún mayores en el futuro. Un ensayo de plataforma plenamente implementado aportará a la investigación clínica un nivel de agilidad, rapidez y eficiencia comparable al que CF Labs ha aportado a la investigación preclínica. En combinación con la claridad normativa que logremos, esto allanará el camino para las primeras autorizaciones de medicamentos para el cordoma y proporcionará el incentivo necesario para motivar una inversión más sustancial por parte de la industria, que llegará justo en el momento oportuno para permitir la financiación necesaria para el desarrollo clínico de los fármacos emergentes dirigidos contra la braquiuria. Los nuevos conocimientos generados sobre el cordoma abrirán la puerta a la aplicación de modalidades terapéuticas emergentes y probablemente apuntarán hacia nuevas formas, más personalizadas, de orientar el uso de las terapias sistémicas.
Los nuevos conocimientos, las capacidades ampliadas y la base de apoyo más amplia que se desarrollarán con la puesta en marcha de este plan nos permitirán impulsar el progreso a una escala y a un ritmo que antes solo eran un sueño para nuestra comunidad. Y juntos, nos acercaremos mucho más a nuestra visión de un futuro en el que todas las personas afectadas por el cordoma puedan superar la enfermedad y llevar una vida plena.