Las terapias farmacológicas, también denominadas terapias sistémicas, consisten en el uso de tratamientos que se extienden por todo el organismo para destruir las células cancerosas allí donde se encuentren. Estos tratamientos son prescritos por médicos denominados oncólogos médicos o neurooncólogos. La terapia sistémica incluye distintos tipos de fármacos y tratamientos, como la terapia dirigida, la inmunoterapia y la quimioterapia, que se describen a continuación.
Si está considerando terapias farmacológicas, el Consejo Asesor Médico de la Chordoma Foundation le recomienda que consulte a un oncólogo médico con experiencia en cordoma sobre las terapias farmacológicas que pueden ser adecuadas para usted en función de su tumor individual y su situación médica, teniendo en cuenta toda la gama de opciones y las pruebas asociadas, incluidas las presentadas en la lista de opciones de terapias farmacológicas de la Chordoma Foundation.
Dado que la cirugía y la radioterapia son los tratamientos recomendados para el cordoma recién diagnosticado, la terapia farmacológica sólo suele utilizarse para tratar tumores localmente avanzados que ya no pueden tratarse adecuadamente con cirugía o radioterapia, así como tumores que se han extendido a otras partes del cuerpo. También se pueden considerar terapias farmacológicas si el tumor crece rápidamente o si se ha determinado que se trata de un cordoma poco diferenciado o desdiferenciado.
En la actualidad, no hay terapias farmacológicas aprobadas por organismos reguladores como la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) o la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento del cordoma. Sin embargo, en algunos países, los médicos pueden prescribir a los pacientes con cordoma tratamientos aprobados para otros tipos de cáncer. Esto se denomina uso "fuera de etiqueta" del tratamiento.
Cuando los médicos prescriben terapias farmacológicas fuera de etiqueta, normalmente no las pagan los seguros ni los sistemas sanitarios. Sin embargo, esto varía mucho, por lo que es importante consultar con su proveedor de seguros o sistema sanitario. En ocasiones, las compañías farmacéuticas tienen programas que ponen sus tratamientos a disposición de los pacientes a un coste mínimo o sin coste alguno. Estos programas se denominan "uso compasivo" o "acceso ampliado". Los pacientes con cordoma también pueden recibir determinados tratamientos participando en ensayos clínicos.
Todas las terapias farmacológicas conllevan el riesgo de posibles efectos secundarios, de leves a graves. Entre ellos se incluyen:
Debe informar inmediatamente a su médico de cualquier efecto secundario nuevo que experimente mientras esté tomando una terapia farmacológica, ya sea en un ensayo clínico o fuera de etiqueta.
Por lo general, usted continuará con una terapia determinada hasta que su tumor crezca significativamente, lo que sugiere que el tratamiento ha dejado de funcionar, o a menos que los efectos secundarios sean demasiado difíciles. Si sus médicos interrumpen el tratamiento por uno de estos motivos, colaborarán con usted para encontrar otra terapia que pueda probar.
La medicina personalizada, también llamada medicina de precisión, utiliza información sobre la composición genética y otras características de una persona para prevenir, diagnosticar y tratar enfermedades. En el caso concreto del cáncer, la medicina personalizada consiste en analizar las células tumorales de un paciente para conocer mejor sus alteraciones genéticas. Los médicos utilizan esta información para decidir qué tratamiento es el mejor para cada paciente. La medicina personalizada se utiliza de forma rutinaria en cánceres más comunes, como el de mama y el de pulmón, y ha demostrado ser prometedora en muchos otros.
Los perfiles genómicos proporcionan información sobre la composición genética de las células cancerosas. Para obtener esta información, se envía un pequeño fragmento de tejido tumoral, a menudo extraído de una intervención quirúrgica o biopsia reciente, a un laboratorio donde se analiza el ADN -y a veces el ARN, según la prueba- de las células cancerosas para identificar cambios y alteraciones.
Se genera un informe que incluye los resultados de la prueba. En algunos casos, se encuentra una diana viable; por ejemplo, la prueba detecta una recidiva (o recurrencia) multifocal en las células tumorales del paciente que puede ser objeto de una determinada terapia farmacológica. En otros casos, no se encuentran mutaciones procesables o las mutaciones encontradas no tienen tratamientos accesibles - por ejemplo, el tratamiento sólo está disponible a través de un ensayo clínico pero el paciente no es elegible para el ensayo.
Algunos ensayos clínicos ofrecen la posibilidad de realizar perfiles genómicos como parte del ensayo, y algunos de los principales centros médicos también ofrecen pruebas de perfiles. Muchas empresas privadas también ofrecen servicios de perfiles tumorales. Para los pacientes estadounidenses, algunos planes de seguros pagan las pruebas y Medicare (y en algunos estados, Medicaid) cubre ahora algunos tipos de pruebas de determinadas empresas (por ejemplo, Foundation Medicine). Las empresas privadas pueden ofrecer programas de ayuda financiera a los pacientes que no tienen seguro o que no pueden permitirse el coste de las pruebas. En algunos países, el sistema sanitario gubernamental puede pagar las pruebas de perfil.
Secuenciación genómica
Las pruebas de secuenciaciónselectiva examinan genes específicos o regiones del genoma que se sabe que están asociados a enfermedades o afecciones concretas. La secuenciación selectiva para el cáncer suele centrarse en un pequeño subconjunto de unos 500 genes que suelen estar implicados en cánceres comunes. Esto hace que la secuenciación dirigida sea como buscar en una sección específica de libros de una biblioteca que pueda contener información de su interés. Al centrarse en estas áreas clave, la secuenciación dirigida proporciona información que puede ayudar a orientar las decisiones de tratamiento en algunos casos.
Lasecuenciación del exoma completo (WES) es una prueba de perfil genómico más exhaustiva que examina todos los genes de las células tumorales -alrededor de 20.000- para ofrecer una visión más completa de la composición genética del tumor. Este enfoque es mucho más amplio que los paneles de secuenciación dirigida. Si su genoma es como una extensa biblioteca, la WES es como revisar casi todos los libros de las estanterías.
Lasecuenciación de nueva generación (NGS) puede referirse a la secuenciación dirigida o a la secuenciación del exoma completo. Si su médico le recomienda una NGS, puede ser útil preguntarle si la prueba será una secuenciación dirigida o una WES.
Secuenciación transcriptómica
Además de las pruebas de secuenciación genómica, existe la secuenciación del ARN (RNA-Seq), que evalúa los genes que están activos (o que se están "transcribiendo") en las células tumorales y determina su nivel de actividad. Es como determinar qué libros de la biblioteca se están leyendo y con qué avidez.
Algunas pruebas ofrecen conjuntamente WES y RNA-Seq, lo que se denomina perfil multiómico. Este enfoque dual proporciona la información más completa sobre su tumor.
A muchos pacientes con cordoma que están considerando opciones de terapias farmacológicas se les ofrecen o pueden solicitar pruebas de perfiles genómicos. Lo mejor para las pruebas es una muestra reciente del tumor, pero las pruebas también suelen poder realizarse en tejido almacenado tras una intervención quirúrgica previa si no se dispone de una muestra reciente.
Para muchos tipos de cáncer, incluido el cordoma, no hay certeza de que los resultados de las pruebas de perfiles tumorales puedan ayudar a orientar las decisiones de tratamiento. Discutir los pros y los contras de las pruebas con su oncólogo médico puede ayudarle a tomar la mejor decisión para su situación individual.
Algunos puntos a considerar con sus médicos podrían ser:
Expertos en cordoma hablan de terapias farmacológicas para el cordoma
Los recursos y la información que figuran a continuación pueden ayudarle a tomar las decisiones más informadas sobre su tratamiento.
Nuestro servicio gratuito y confidencial le ofrece ayuda personalizada para informarse sobre el cordoma y prepararse para el tratamiento.
Nuestro Directorio de médicos puede ayudarle a localizar un médico experto en cordoma.
Nuestra lista de opciones de terapias farmacológicas ofrece más información sobre terapias farmacológicas fuera de etiqueta y ensayos clínicos.
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