Un ensayo clínico es un estudio de investigación en el que personas voluntarias participan para evaluar la seguridad y la eficacia de nuevos tratamientos. Todos los nuevos medicamentos y productos sanitarios deben someterse a ensayos clínicos antes de que las agencias reguladoras, como la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), aprueben su uso en personas.
Existen ensayos clínicos para muchos tipos de tratamientos contra el cáncer, entre los que se incluyen medicamentos, inmunoterapias, cirugía y radioterapia. Algunos ensayos se centran específicamente en un tipo de cáncer, como el cordoma. Otros ensayos pueden incluir a pacientes con diversos tipos de cáncer. Además, el tratamiento que se está probando no siempre tiene por qué ser experimental o nuevo; por ejemplo, un medicamento que ya está aprobado para otro tipo de cáncer podría estudiarse en un ensayo clínico para comprobar si también resulta beneficioso para los pacientes con cordoma.
Los ensayos clínicos los llevan a cabo médicos en los principales centros médicos, instituciones académicas y hospitales comunitarios. En ocasiones, los médicos con consulta privada participan en ensayos clínicos en colaboración con un grupo más amplio. A los médicos que dirigen los ensayos se les denomina investigadores principales (IP), y cuentan con el apoyo de enfermeras especializadas en ensayos clínicos y coordinadores de investigación que ayudan a llevar a cabo el estudio. La realización de ensayos clínicos suele ser muy costosa. El apoyo financiero y el patrocinio de los ensayos pueden provenir de programas y organismos gubernamentales, empresas farmacéuticas, centros médicos académicos, fundaciones sin ánimo de lucro o familiares, o bien de los propios médicos que llevan a cabo el ensayo.
La participación de los pacientes en los ensayos clínicos es totalmente voluntaria y los derechos de los participantes están protegidos por la ley. Todas las instituciones médicas cuentan con un comité de supervisión cuyo objetivo es garantizar la protección de los derechos de los pacientes. Dado que los ensayos clínicos estudian nuevos tratamientos, pueden conllevar ciertos riesgos. La ley exige a los investigadores del ensayo que faciliten a los pacientes información detallada sobre el ensayo y el tratamiento que se está estudiando antes de que se inscriban, para asegurarse de que los pacientes comprenden y aceptan los riesgos que conlleva la participación. Este proceso se denomina «consentimiento informado».
Los ensayos clínicos son opciones terapéuticas importantes que cualquier paciente con cáncer debe tener en cuenta. Dado que las terapias estándar para el cordoma son muy limitadas, un ensayo clínico puede ofrecer la oportunidad de recibir una terapia nueva y experimental que podría ser más eficaz que las opciones disponibles actualmente. Sin embargo, es importante recordar que la terapia del ensayo también puede resultar menos eficaz que otras opciones. Los ensayos clínicos también pueden permitir a los pacientes acceder a terapias disponibles clínicamente a un coste mucho menor que el que supondría pagar de su propio bolsillo una terapia fuera de etiqueta. Además, los pacientes con cordoma que participan en ensayos clínicos contribuyen a generar conocimientos que pueden orientar el tratamiento de futuros pacientes y, potencialmente, ayudar a identificar nuevas formas de tratar este cáncer poco común.
Los ensayos clínicos constan de cuatro fases, que se corresponden con el diseño y los objetivos del estudio.
Los ensayos clínicos pueden resultar beneficiosos para los pacientes en cualquier etapa de la enfermedad. Sin embargo, dado que la cirugía y la radioterapia son los tratamientos recomendados para los pacientes con cordoma recién diagnosticados, los ensayos clínicos sobre el cordoma suelen estar diseñados para pacientes que presentan una recidiva (o recurrencia) o cuya enfermedad se encuentra en fase avanzada —lo que significa que el tumor ha propagado (o hecho metástasis) o que ya no puede tratarse por completo con cirugía y radioterapia—.
Decidir si participar en un ensayo clínico es un proceso importante y, en ocasiones, difícil. Si está considerando los ensayos como una opción, es importante que analice detenidamente los posibles riesgos y beneficios de participar con sus médicos y su familia.
Un posible riesgo de participar en un ensayo clínico es que el tratamiento que se está estudiando en el ensayo no resulte eficaz. También podrías experimentar efectos secundarios inesperados o que sean peores que los de otros tratamientos disponibles. Es muy importante que informes al equipo del ensayo de cualquier efecto secundario que experimentes mientras recibes tratamiento en un ensayo clínico. Ellos determinarán si lo que está experimentando está relacionado con el tratamiento del ensayo clínico y también qué se puede hacer para ayudar a aliviar los efectos secundarios que padece. Dado que los tratamientos que se estudian en un ensayo clínico aún deben ser aprobados por las agencias reguladoras, es fundamental que los investigadores dispongan de toda la información sobre tanto los beneficios como los inconvenientes del tratamiento. Si el tratamiento que se está probando causa más daño que beneficio a los participantes, o si estos sufren efectos secundarios graves, los investigadores están obligados a detener el ensayo y ofrecer otras opciones de tratamiento en su lugar.
Entre los posibles beneficios de participar se encuentra la posibilidad de que pueda recibir un nuevo tratamiento antes de que esté disponible para otras personas. Además, estará bajo un seguimiento estrecho y regular por parte de los médicos que actúan como investigadores del ensayo, lo que puede resultar beneficioso tanto para su salud general como para el tratamiento de su cáncer. En la mayoría de los casos, el tratamiento que se estudia en el ensayo se proporciona a los participantes de forma gratuita. Sin embargo, los servicios que se consideran atención médica estándar —como revisiones médicas, extracciones de sangre o RM— suelen estar cubiertos por el seguro, por lo que es posible que tenga que hacerse cargo de los copagos y franquicias correspondientes a estos procedimientos.
Los ensayos clínicos también aportan beneficios a la comunidad médica y a los pacientes en general. Al participar en un ensayo clínico, puede ayudar a los investigadores a responder preguntas importantes sobre qué tipos de tratamientos son más eficaces y contribuir a mejorar la atención que recibirán los futuros pacientes con cordoma.
Póngase en contacto con su aseguradora o sistema sanitario para saber qué es lo que cubren. Los tratamientos que se estudian en los ensayos clínicos suelen administrarse sin coste alguno para el paciente, pero hay otros gastos que quizá no estén cubiertos por el ensayo si se consideran parte de la atención oncológica habitual. Entre ellos pueden figurar análisis de laboratorio, imagenología, copagos médicos o el tratamiento de los efectos secundarios. Debe consultar con su aseguradora o sistema sanitario para obtener más información sobre cómo se sufragan estos gastos.
Sepa qué se espera de usted. Los ensayos clínicos requieren que los participantes acudan al centro del ensayo de forma periódica para someterse a revisiones y recibir el tratamiento en sí. Este calendario de visitas depende del diseño del ensayo. Por ejemplo, un ensayo de fase II o III podría requerir una revisión médica y análisis de laboratorio solo cada pocas semanas, momento en el que también recibirás una infusión de un fármaco intravenoso o un suministro de medicación oral. Por otro lado, un estudio de fase I podría implicar varias visitas a la semana que podrían ocupar todo el día. Si no resides cerca del centro en el que te inscribirías en el ensayo, tendrás que valorar si podrás desplazarte hasta allí para todas tus visitas. Los gastos de desplazamiento pueden ser muy elevados, y la frecuencia de los viajes también puede suponer un estrés físico y emocional tanto para el paciente como para el cuidador.
Si estás barajando la posibilidad de seguir una terapia farmacológica, el Consejo Asesor Médico de la Chordoma Foundation le recomienda que consulte con un oncólogo médico con experiencia en cordoma sobre las terapias farmacológicas que podrían ser adecuadas para usted en función de su tumor y su situación clínica particulares, teniendo en cuenta toda la gama de opciones y la evidencia asociada, incluidas las que figuran en la lista de opciones de terapia farmacológica de la Chordoma Foundation.
Si decides que te gustaría participar en un ensayo clínico, el Consejo Asesor Médico (MAB) de la Chordoma Foundation recomienda que todos los pacientes con cordoma en estado de recidiva (o recurrencia) o avanzado consulten con su equipo médico, incluido un oncólogo especializado en cordoma con experiencia. Esto puede ayudarte a determinar qué ensayo podría ser la mejor opción para ti en función de tu historial médico y tu situación actual.
También puede intentar buscar un ensayo clínico por su cuenta a través de bases de datos en línea de ensayos clínicos, como ClinicalTrials.gov —que recoge todos los ensayos clínicos registrados en los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU.— o la Plataforma Internacional de Registros de Ensayos Clínicos de la Organización Mundial de la Salud (ICTRP de la OMS). Estas bases de datos permiten realizar búsquedas por tipo de enfermedad, tipo de tratamiento o ubicación.
La mayoría de los ensayos clínicos reclutan pacientes en más de un centro dentro de un mismo país o en todo el mundo. Las entradas de las bases de datos mencionadas anteriormente incluyen información sobre todos los centros en los que se lleva a cabo un ensayo, junto con los datos de contacto del coordinador del ensayo en cada centro. Si se inscribe en un ensayo, deberá acudir a todas las visitas requeridas por el ensayo en el centro en el que se inscribió inicialmente. Mientras busca un ensayo, asegúrese de tener en cuenta si podrá hacer frente a los desplazamientos necesarios.
Consulte nuestra lista de terapias farmacológicas y ensayos clínicos para el cordoma »
Todos los ensayos tienen criterios de inclusión y exclusión, que determinan quién es apto para participar en el ensayo. Debe cumplir todos los criterios de inclusión para ser apto, pero si se da alguno de los criterios de exclusión en su caso, no se le permitirá participar.
Los criterios de inclusión en un ensayo pueden incluir:
Los criterios de exclusión de un ensayo podrían incluir:
Estos criterios ayudan a los médicos a garantizar que están estudiando el tratamiento en la población para la que prevén utilizarlo una vez que esté aprobado. Contribuyen a proteger la seguridad de los participantes en el ensayo al excluir a los pacientes con determinados riesgos para la salud. Los criterios también reducen las diferencias entre los participantes, lo que permite a los investigadores tener mayor certeza de que cualquier efecto que observen se deba al tratamiento en sí. Los criterios de selección de cada ensayo clínico pueden consultarse en las listas de las bases de datos de ensayos clínicos, como ClinicalTrials.gov.
Si decides participar en un ensayo clínico, te someterás a un proceso de selección para garantizar que cumples los requisitos para inscribirte. Los médicos del centro donde se realiza el ensayo necesitarán copias de tu historial médico para facilitar este proceso. Se reunirán contigo para hablar sobre tu historial médico y los detalles del ensayo. En esta cita, será importante que:
El coordinador y el médico del centro donde se lleva a cabo el ensayo le explicarán con qué frecuencia deberá acudir a la clínica durante el ensayo y en qué consistirán esas visitas. Debe asegurarse de conocer el objetivo del ensayo, los posibles riesgos y beneficios, los costes asociados y sus derechos en materia de privacidad y de retirada del ensayo.
Saber a qué tipos de efectos secundarios debes prestar atención puede ayudarte a participar en el ensayo clínico de forma más eficaz y a comprender cuándo debes ponerte en contacto con tu médico. Asegúrate de informarte sobre cómo ponerte en contacto con el equipo del ensayo entre una visita y otra a la clínica, por si tienes alguna duda o sufres efectos secundarios.
Anota tus preguntas antes de la cita y toma nota de las respuestas para no olvidarte de nada. Puede resultarte útil acudir a estas consultas acompañado de un amigo o familiar que te ayude a formular preguntas y a tomar notas.
Antes de inscribirte, el equipo del ensayo debe repasar contigo todos los aspectos del mismo y documentar tu consentimiento para participar en él. Este proceso se denomina «consentimiento informado» y es una parte muy importante de la inscripción. Como parte del consentimiento informado, un médico o un coordinador del ensayo hablará contigo sobre el objetivo del ensayo, su duración, el tratamiento que se está estudiando, los riesgos y beneficios, y cualquier coste que corra a tu cargo. Una parte esencial del consentimiento informado es una descripción clara de tus derechos como paciente, incluido el derecho a abandonar el ensayo en cualquier momento. También tienes derecho a hacer todas las preguntas que necesites durante este proceso.
Toda esta información también se le facilitará por escrito, y se le pedirá que firme un documento en el que declare que se le ha explicado el ensayo, que se le ha dado tiempo para hacer preguntas, que comprende sus derechos y que acepta participar en el ensayo. El consentimiento informado es un requisito legal para su participación en un ensayo clínico y tiene por objeto proteger su seguridad y sus derechos como participante en el ensayo. Su consentimiento no es vinculante, lo que significa que, incluso después de firmar el documento, puede cambiar de opinión en cualquier momento y se le permitirá retirar su consentimiento y abandonar el ensayo.
Escucha a los expertos en cordoma hablar sobre lo que necesitas saber acerca de los ensayos clínicos
Los recursos y la información que figuran a continuación pueden ayudarte a tomar las decisiones más informadas sobre tu tratamiento.
Nuestro servicio gratuito y confidencial te ofrece asistencia personalizada mientras te informas sobre el cordoma y te preparas para el tratamiento.
The information provided herein is not intended to be a substitute for professional medical advice, diagnosis, or treatment. Always seek the advice of your or your child’s physician about any questions you have regarding your or your loved one’s medical care. Never disregard professional medical advice or delay in seeking it because of something you have read on this website.