Nos complace comunicarles que nuestro equipo de investigación ha identificado recientemente dos nuevas opciones terapéuticas potenciales para los pacientes con cordoma: Una es la gemcitabina, un fármaco oncológico de amplio uso y bajo coste, y la otra es una clase de fármacos llamados inhibidores de ATR, actualmente en desarrollo clínico.
Ambos aprovechan un fenómeno denominado estrés de replicación, que parece tener incidencia en el cordoma. El estrés de replicación se produce cuando el ADN de una célula se está copiando, o replicando, y se encuentra con un "estrés" que puede comprometer este proceso y provocar daños en el ADN. Los indicios de la hipótesis del estrés de replicación en el cordoma proceden de investigadores del Centro Nacional de Enfermedades Tumorales de Alemania; de nuestros becarios y colaboradores del Instituto Broad del MIT y Harvard; y de un miembro de nuestro Consejo Asesor Médico (MAB), Greg Cote, MD, PhD, del Hospital General de Massachusetts.
A través de Chordoma Foundation Labs y nuestro Programa de Detección de Fármacos pudimos generar rápidamente datos en células de cordoma y modelos de ratón. Nuestros resultados muestran que en ratones, en muchos casos, la gemcitabina y los inhibidores de ATR son realmente eficaces para ralentizar el crecimiento de los tumores de cordoma o incluso - en algunos casos - hacer que los tumores desaparezcan por completo. De hecho, la gemcitabina indujo la reducción más significativa de los tumores de cordoma entre los más de 80 fármacos que hemos probado hasta la fecha. A raíz de estos convincentes datos, nuestro MAB ha aprobado recientemente ambos conceptos para su ensayo clínico.
Dado que la gemcitabina ya está aprobada para otros tipos de cáncer, los pacientes con cordoma que necesiten terapia sistémica y sus oncólogos podrían considerarla como una opción fuera de etiqueta. (Póngase en contacto con su médico o con un asesor de pacientes si tiene preguntas sobre las opciones de terapia (o tratamiento) farmacológica. Y si usted es un paciente al que se le ha recetado gemcitabina, nos encantaría saber cómo le va).
Aunque los inhibidores de ATR aún no están aprobados por la FDA para ningún tipo de tumor, varios se encuentran actualmente en ensayos clínicos y ahora estamos trabajando para crear oportunidades para que los pacientes con cordoma participen en un ensayo de este tipo, ya sea ampliando un ensayo existente para incluir a pacientes con cordoma o abriendo un nuevo ensayo específico para cordoma.
Ambos conceptos se someterán a más pruebas preclínicas en los laboratorios de la Fundación del Cordoma para determinar qué pacientes tienen más probabilidades de beneficiarse y si las terapias combinadas podrían maximizar la eficacia de este enfoque.
El estrés de replicación es una historia en evolución en el cordoma. En un póster que presentamos esta semana en la reunión anual de la Asociación Americana de Investigación Oncológica (AACR), compartimos lo que hemos aprendido hasta ahora, incluidos nuestros fundamentos mecánicos y preclínicos para explotarlo terapéuticamente. Estamos estudiando más a fondo la hipótesis en colaboración con el Dr. Cote y el Dr. Lee Zou, experto en replicación del ADN de la Facultad de Medicina de la Universidad de Duke.
Agradecemos a los donantes de los laboratorios de la Fundación del Cordoma y de nuestro Programa de Detección de Fármacos que hayan hecho posible estos nuevos descubrimientos y que hayan apoyado nuestra creciente cartera de prometedores conceptos terapéuticos que avanzan hacia la clínica más rápidamente que nunca.
Asista a nuestro próximo seminario web
El 31 de octubre, nuestro Director Ejecutivo, Josh Sommer, y nuestra Directora de Servicios al Paciente, Shannon Lozinsky, organizarán un seminario web Ask Me Anything (AMA). Traiga sus preguntas sobre la investigación del cordoma, las terapias emergentes, la experiencia del paciente, nuestros programas y planes futuros, las oportunidades de participar en nuestra misión y mucho más.