Un nuevo nivel de urgencia: balance de 2022

Un mensaje de nuestro Director Ejecutivo, Josh Sommer:

Uno de los principales objetivos de la Fundación del Cordoma ha sido siempre ofrecer a los afectados por esta enfermedad un medio para impulsar la búsqueda de mejores tratamientos a una velocidad que se ajuste a nuestra sensación personal de urgencia.

Para mí, enfrentarme a una recidiva (o recurrencia) este año llevó ese sentido de urgencia a un nuevo nivel. Afortunadamente, en los últimos cuatro meses me he recuperado de una intervención quirúrgica satisfactoria, he experimentado la alegría de conocer a nuestro segundo hijo y esta semana he recibido la buena noticia de que mi último escáner no muestra indicios de la enfermedad (más información aquí). No hay palabras para describir lo afortunada y agradecida que me siento.

Estoy terminando este año con una mayor sensación de esperanza en el futuro gracias a una serie de hitos alentadores de la Fundación del Cordoma. He aquí algunas de las muchas razones para el optimismo que se desprenden de 2022:

• Secompletaron tres ensayos clínicos apoyados por la FC en los que se probaron los fármacos pemetrexed, afatinib y nivolumab; los resultados deberían estar disponibles el próximo año.
• Seabrieron dos nuevos ensayos clínicos para pacientes con cordoma basados en los datos generados a través del Programa de detección de fármacos de la Fundación: un ensayo de fase 1 en el que se prueba un fármaco experimental denominado FHD-609 para pacientes con cordoma poco diferenciado, y un ensayo de fase 2 en el MD Anderson en el que se prueba el fármaco aprobado cetuximab.
• Nuestro nuevo Programa de Asistencia a Ensayos Clínicos está ayudando a aliviar la carga financiera que supone la participación en los ensayos y permite que éstos avancen más rápidamente (ocho de cada diez pacientes del ensayo con cetuximab han recurrido a él).
• En la conferencia anual de la Asociación Americana de Investigación sobre el Cáncer se presentó lagran eficacia preclínica de dos fármacos estudiados en nuestro Programa de Detección de Fármacos, lo que posiblemente allane el camino para futuros ensayos clínicos.
• Los becarios y colaboradores de la FQcomunicaron hallazgos históricos , incluido el catálogo más completo de posibles dianas terapéuticas del cordoma hasta la fecha, y conocimientos fundamentales(aquí y aquí) sobre cómo interactúa el cordoma con el sistema inmunitario.
• Hicimos nuevas inversiones para llevar la inmunoterapia al cordoma, incluyendo la validación de un nuevo modelo de ratón para probar inmunoterapias, el inicio de los primeros experimentos en ese modelo, y subvenciones en asociación con el Instituto de Investigación del Cáncer para apoyar dos proyectos de investigación de inmunoterapia de alto impacto.
  
• Pusimos en marcha Chordoma Foundation Labs, el primer laboratorio dedicado al 100% a la investigación del cordoma.

En conjunto, estos avances presagian una próxima ampliación de las herramientas disponibles para los pacientes cuyos tumores no pueden controlarse con cirugía y radiación, y me llevan a creer que los pacientes como yo tenemos una oportunidad real de superar esta enfermedad.

Y lo que es más importante, el hecho de contar con nuestro propio laboratorio está cambiando la capacidad de la Fundación para dar urgencia al proceso de desarrollo de tratamientos. En el primer año de funcionamiento del laboratorio, hemos creado la capacidad de realizar de forma rápida, eficaz y fiable una serie de experimentos importantes en un panel de más de 20 líneas celulares de cordoma, una capacidad que no existe en ningún otro lugar del mundo. Ya estamos viendo cómo esto permite llevar a cabo ideas y responder preguntas con una rapidez sin precedentes.

Por ejemplo, en unas pocas semanas y por unos pocos miles de dólares pudimos responder a una pregunta planteada por nuestro Consejo Asesor Médico que era importante para dar luz verde al concepto de un ensayo clínico. Antes, responder a esta pregunta habría llevado muchos meses, si es que hubiera ocurrido. En otro caso, nuestro laboratorio validó por fin una hipótesis no perseguida generada hace varios años por uno de nuestros becarios, lo que abrió la puerta a que una empresa se asociara con nosotros para probar uno de sus fármacos en modelos de ratón de cordoma a través de nuestro Programa de Detección de Fármacos. Y en colaboración con investigadores del Hospital General de Massachusetts, hemos generado pruebas iniciales de que muchos cordomas podrían ser especialmente vulnerables a terapias que explotan un fenómeno conocido como estrés de replicación, una idea que estamos desarrollando de inmediato y con vigor con nuevos estudios.

Pero esto es sólo el principio para nuestro laboratorio. Este mes hemos incorporado un segundo científico y hemos empezado a crear capacidades para probar inmunoterapias y fármacos emergentes dirigidos al principal talón de Aquiles del cordoma, la braquiuria. De cara al futuro, se trata de una plataforma que puede ampliarse para satisfacer la creciente demanda de colaboradores del mundo académico y de la industria, y seguir con agilidad las pistas que surjan de los diversos proyectos de descubrimiento de dianas que estamos apoyando.

Gracias a esta y otras inversiones que hemos realizado en los últimos años, y a la inagotable generosidad de los muchos colaboradores que hacen posible nuestro trabajo, el año que viene promete traer aún más motivos de esperanza. Además de aumentar la capacidad del laboratorio, algunas de las principales prioridades de la Fundación para el próximo año son las siguientes

• Financiar la investigación para identificar proteínas en la superficie de las células del cordoma que puedan servir como dianas para una variedad de potentes enfoques terapéuticos.
• Colaboración con empresas para avanzar en el desarrollo de fármacos contra la braquiuria.
• Iniciar ensayos clínicos de varios fármacos que han mostrado una actividad convincente en modelos celulares y de ratón.
• Creación de más capacidad para aumentar la rapidez y eficacia de la investigación clínica, por ejemplo ampliando nuestro Programa de Asistencia a Ensayos Clínicos y contratando a nuestro primer Jefe de Investigación Clínica.
• Seguir ampliando nuestro apoyo y recursos para pacientes y familiares de todo el mundo.

Quién sabe cuánto tiempo más tendré para correr esta carrera, pero me siento muy afortunada de poder seguir en ella por ahora, y estoy más animada que nunca para el trabajo que me espera.

También estoy saliendo de este año con un nuevo y profundo sentimiento de agradecimiento: por los miembros del competente equipo de la Fundación del Cordoma que han brillado este año como nunca (por cierto, ¡estamos contratando!), por los médicos y enfermeras que atienden a los pacientes con esta enfermedad, por todos los recursos de los que ahora disponen los supervivientes como yo, y por la fuerza y el consuelo que proporcionan las conexiones con otras personas de esta comunidad. Me encantó el regreso de nuestra Conferencia de la Comunidad de Cordoma en persona este otoño, y estoy deseando volver a conectar con muchos amigos y colegas en nuestra próxima Conferencia Internacional de la Comunidad de Cordoma y Talleres de Investigación en Boston el próximo verano.

Mientras tanto, quiero dar las gracias de todo corazón a todos los que nos acompañan en esta búsqueda. En última instancia, vosotros sois la razón por la que tengo esperanza.

¡Adelante!

Josh