Un artículo histórico revela nuevas vulnerabilidades terapéuticas del cordoma

En una emocionante actualización, nuestros becarios del Instituto Broad del MIT y Harvard han publicado un preimpreso que presenta el conocimiento más completo de las vulnerabilidades genéticas del cordoma hasta la fecha. El artículo, del que son coautores investigadores de la Fundación del Cordoma, es el resultado de una colaboración para el descubrimiento de dianas que emprendimos con investigadores del Broad en 2016 para mapear todos los genes esenciales para el crecimiento desenfrenado de las células del cordoma. El objetivo era descubrir sistemáticamente nuevas hipótesis terapéuticas para esta enfermedad, lo que podría conducir a tratamientos más eficaces.(En 2019, este proyecto argumentó convincentemente que la braquiuria es uno de los principales talones de Aquiles del cordoma).

El nuevo preprint revela una serie de posibles dianas terapéuticas para el cordoma, sobre las que los investigadores podrán ahora hacer un seguimiento para determinar si pueden traducirse en tratamientos para los pacientes.

Y lo que es más importante, las terapias relacionadas con una nueva diana que los científicos del Broad identificaron en las células del cordoma - llamada SHP2 (pronunciado "ship-two"), que regula múltiples procesos cancerígenos - están disponibles de inmediato para los pacientes de cordoma con enfermedad avanzada. Como se muestra en el artículo, hemos desplegado nuestro Programa de Selección de Fármacos para evaluar fármacos dirigidos contra SHP2 en modelos de ratón, donde hemos observado una fuerte actividad antitumoral - de hecho, los inhibidores de SHP2 parecen estar entre los mejores conceptos que hemos visto de los más de 75 que hemos probado a lo largo de los años. Estos datos ya han sido revisados por nuestros Consejos Asesor Médico y Científico, que respaldaron la evaluación del concepto de inhibidor de SHP2 en pacientes con cordoma. Estos fármacos están hoy disponibles para determinados pacientes a través de ensayos clínicos de inhibidores de SHP2 en curso (algunos de los cuales están abiertos a pacientes con cordoma) o de uso compasivo.

Se anima a los pacientes con cordoma que necesiten una opción de terapia sistémica a que hablen de los inhibidores de SHP2 con sus proveedores. Cuando los pacientes con cordoma se inscriben en ensayos clínicos de inhibidores de SHP2, se pueden recopilar datos clínicos que podrían reforzar el caso de futuros ensayos para evaluar los inhibidores de SHP2 en el cordoma. (Si usted es un paciente o cuidador con preguntas sobre las opciones de tratamiento, incluidos los ensayos clínicos, póngase en contacto con nuestros Navegadores de Pacientes para obtener apoyo personalizado).

"Los pacientes con cordoma necesitan urgentemente mejores opciones de tratamiento una vez que la cirugía y la radiación ya no son apropiadas, y estamos encantados de que nuestra larga colaboración con la Fundación del Cordoma haya dado lugar a nuevas ideas sobre cómo tratar esta enfermedad", dice Stuart Schreiber, PhD, renombrado profesor de Harvard y miembro fundador del Instituto Broad, que dirigió este trabajo junto con el científico principal del Broad , Tanaz Sharifina, PhD. "Será apasionante seguir explorando estos hallazgos y ver cómo se traducen en mejores opciones de tratamiento para los pacientes".

Este trabajo representa un ejemplo de los avances en la investigación del cordoma que son posibles gracias a nuestro Programa de Detección de Fármacos, a través del cual podemos trasladar rápidamente los descubrimientos de la mesa de laboratorio a la cabecera del paciente. Y gracias a Chordoma Foundation Labs, estamos en condiciones de ayudar a nuestros colaboradores a seguir nuevas estrategias terapéuticas potenciales más rápidamente que nunca.

Estamos profundamente agradecidos a todos los donantes cuya generosidad ha hecho posible este trabajo, en particular al equipo Mac y a la familia de otro paciente con cordoma.