Foto: Dimitrios, paciente de cordoma, y su padre, Theodore, de visita en los Laboratorios de FQ este año.
Desde los alentadores resultados de los ensayos clínicos hasta los avances en nuestro laboratorio, pasando por las inversiones récord en la investigación del cordoma, este año ha traído consigo avances notables en múltiples frentes, que han supuesto puntos de inflexión cruciales en nuestra búsqueda de mejores tratamientos. A medida que el año se acerca a su fin, estamos profundamente agradecidos a los numerosos pacientes, donantes y socios investigadores que están haciendo posible un progreso tangible y cada vez más rápido contra esta enfermedad.
Algunos de los principales logros que alcanzamos juntos en 2024 son:
Tres ensayos clínicos que facilitamos arrojaron resultados alentadores, abriendo potencialmente la puerta a nuevas opciones de tratamiento para pacientes cuyos tumores progresan tras la cirugía y la radioterapia, y demostrando el impacto tangible de las inversiones en investigación. Se trata de ensayos con pemetrexed, afatinib y ERAS-601 + cetuximab.
Apoyamos la puesta en marcha de un nuevo ensayo en el que se evalúa la combinación de pemetrexed y pembrolizumab, cuya inscripción se ha iniciado recientemente.
Ampliamos nuestro Programa de Asistencia a Ensayos Clínicos para ayudar a superar las barreras financieras que impiden a los pacientes participar en cualquier ensayo respaldado por nuestra Junta Médica Asesora y renovamos nuestra lista de terapias farmacológicas para facilitar la localización de ensayos.
En los Laboratorios de FQ se generaron argumentos para varios conceptos terapéuticos nuevos, que ahora estamos trabajando para trasladar a ensayos clínicos, y recibimos un reconocimiento por la investigación del laboratorio en la principal conferencia mundial sobre sarcomas.
Se ha desarrollado un conjunto de capacidades en los laboratorios de FQ necesarias para permitir el desarrollo de fármacos dirigidos a TBXT (también conocido como braquiuria, la vulnerabilidad clave del cordoma), lo que aumenta drásticamente la viabilidad de que las empresas inviertan en este importante objetivo.
Se han invertido más de 2 millones de dólares en proyectos para ampliar la cartera de nuevas oportunidades terapéuticas para el cordoma. Los objetivos incluyen: identificar nuevas formas de explotar la dependencia del cordoma de la TBXT, identificar dianas para tratamientos dirigidos a moléculas de la superficie celular y descubrir estrategias de tratamiento más personalizadas.
Juntos, estos hitos crean oportunidades sin precedentes para que los pacientes con cordoma se beneficien de más y mejores opciones de tratamiento. Para hacer realidad estas oportunidades, nuestras principales prioridades en 2025 son:
Maximizar la eficacia de los fármacos que han mostrado actividad recientemente en ensayos clínicos estudiando formas de predecir qué pacientes tienen más probabilidades de beneficiarse de estos fármacos, y buscando sistemáticamente combinaciones de fármacos que puedan mejorar o ampliar su eficacia.
Iniciar más ensayos clínicos para probar conceptos terapéuticos prometedores validados recientemente en CF Labs, e invertir en la infraestructura necesaria para aumentar la viabilidad y la velocidad de los ensayos de cordoma en el futuro.
Acelerar el desarrollo de fármacos TBXT ofreciendo nuevos incentivos económicos a las empresas y colaborando con más de ellas para probar compuestos emergentes en los laboratorios de FQ.
Traducir rápidamente los hallazgos de las subvenciones financiadas recientemente , incluyendo nuevas estrategias terapéuticas, métodos para combatir la resistencia a la terapia y oportunidades para mejorar la atención a través de la personalización del tratamiento.
Agradecemos a todos los que nos acompañan en nuestra urgente misión y esperamos con impaciencia seguir avanzando juntos el próximo año.
Si aún no ha contribuido este año, esperamos que considere hacer una donación de fin de año para que ninguna terapia prometedora quede sin explorar y no se pierda ninguna oportunidad en nuestra búsqueda urgente de mejores tratamientos. Su apoyo es muy apreciado y constituye una gran fuente de esperanza para muchos en nuestra comunidad.