Para los pacientes con cordoma avanzado, las mejores opciones de tratamiento no pueden llegar lo suficientemente pronto. Resulta alentador que empiecen a surgir nuevas terapias cada vez con mayor frecuencia, gracias a años de inversión en investigación básica y a la capacidad de pruebas rápidas de Chordoma Foundation Labs.
Sin embargo, para llevar rápidamente estas nuevas terapias a la clínica y saber si realmente ofrecen una mejora, todavía hay grandes preguntas que necesitamos responder, como:
¿En qué medida funcionan realmente las terapias farmacológicas actuales en los pacientes con cordoma?
¿Qué resultados es más importante medir en futuros ensayos clínicos?
¿Durante cuánto tiempo suelen beneficiarse los pacientes de los tratamientos existentes?
Si se colman estas lagunas de conocimiento, el diseño de futuros ensayos clínicos será más rápido, las empresas tendrán menos riesgos a la hora de invertir en el desarrollo de fármacos para el cordoma y se sentarán las bases para la eventual aprobación de fármacos para el cordoma.
Con este fin, hemos invertido más de 250.000 dólares en una cartera de nuevos proyectos de investigación.
El primero es un metaanálisis de todos los ensayos publicados de terapias farmacológicas para establecer una referencia de lo bien que han funcionado los tratamientos del cordoma en ensayos anteriores. Dirigido por nuestro principal asesor de investigación clínica, Greg Cote, MD, PhD, este estudio está agregando datos de más de 350 participantes en ensayos clínicos, proporcionando una potencia estadística de la que carece cualquier ensayo clínico anterior.
Esto se complementa con un conjunto de estudios retrospectivos que crean una cohorte aún mayor de centros médicos de toda Norteamérica para examinar la eficacia de las terapias farmacológicas en un entorno real fuera de los ensayos clínicos. Se trata de proyectos del Hospital General de Massachusetts, el MD Anderson Cancer Center, una red de 11 centros médicos que colaboran a través del Proyecto GENIE de la Asociación Americana de Investigación sobre el Cáncer y un consorcio de especialistas canadienses en sarcoma denominado CanSaRCC. Para poder comparar y combinar los resultados de estos estudios, todos están utilizando un conjunto común de formularios de recogida de datos que hemos desarrollado con la colaboración de nuestros asesores médicos.
Esperamos que todos estos estudios arrojen resultados en los próximos 12-18 meses, el primero de los cuales se presentará en el principal congreso mundial sobre sarcomas(CTOS) este otoño.
En conjunto, estas inversiones establecerán un listón claro para determinar si las nuevas terapias farmacológicas mejoran realmente a las existentes. Sobre la base del Estudio de la Historia Natural de los Tumores Sólidos Poco Comunes del Instituto Nacional del Cáncer, también proporcionarán una imagen más clara de la evolución de los pacientes con enfermedad avanzada, información esencial para diseñar futuros ensayos clínicos y garantizar la eventual aprobación de fármacos. Además, los resultados pueden ayudar a orientar las decisiones de tratamiento de pacientes y médicos, inspirar nuevos ensayos y revelar patrones que faciliten a investigadores y empresas el desarrollo o la reconversión de fármacos para el cordoma.
Estamos muy agradecidos a los participantes, investigadores y colaboradores que están haciendo posible estos y otros estudios en beneficio de todas las personas afectadas por el cordoma.
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