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Tratamiento de la enfermedad avanzada y metastásica


Opciones de terapia farmacológica

Cuando la cirugía y la radioterapia ya no son las mejores opciones de tratamiento, deben considerarse las terapias farmacológicas. Esta lista puede ayudarle a entender estos tratamientos y a investigar sus opciones.

  1. Recursos
  2. Opciones de terapia farmacológica

¿Cómo se utiliza esta lista?

El propósito de este recurso es ayudarle a usted y a su médico si está considerando terapias farmacológicas, ya sea a través de un ensayo clínico, prescripción fuera de etiqueta o uso compasivo.

Las tablas siguientes incluyen terapias farmacológicas correspondientes a todos los mecanismos de acción que los asesores médicos y científicos de la Chordoma Foundation han identificado como relevantes para el tratamiento del cordoma Y disponibles para los pacientes a través de un ensayo clínico, prescripción fuera de etiqueta o uso compasivo. El mecanismo de acción de una terapias farmacológicas es la forma en que ataca a las células tumorales. Por ejemplo, el mecanismo de acción de un inhibidor del EGFR consiste en "desactivar" la función de la proteína EGFR. La proteína EGFR también se denomina diana del fármaco.

Algunas cosas importantes que debe recordar al buscar en esta lista:

  • Si tiene resultados de pruebas moleculares de su tumor, usted y su médico deben tenerlos en cuenta al considerar las opciones que se enumeran a continuación. Sus resultados pueden dar prioridad a un determinado tratamiento para usted, independientemente de dónde se incluya en esta lista.
  • Del mismo modo, su situación actual y su historial médico individual pueden indicar o descartar determinadas terapias.
  • Las terapias de esta lista pueden no estar disponibles para todos los pacientes. Por ejemplo, las terapias nuevas y experimentales sólo están disponibles a través de ensayos clínicos, y los ensayos clínicos tienen un número limitado de centros. Las prescripciones fuera de etiqueta de fármacos aprobados para otros tipos de tumores pueden no ser pagadas por los proveedores de seguros o permitidas por los sistemas nacionales de salud. Además, es posible que los programas de uso compasivo no estén disponibles o que los programas tengan requisitos como el país de residencia o el nivel de ingresos.
  • En esta lista hay ensayos clínicos para los que no se están reclutando específicamente pacientes con cordoma, pero que están abiertos a pacientes con tumores sólidos avanzados. No podemos garantizar que estos ensayos o todos los centros de ensayos acepten pacientes con cordoma. Su médico puede ayudarle a ponerse en contacto con los centros de ensayos para determinar si usted es elegible.

Recomendaciones de la Junta Médica Asesora

Si está considerando terapias farmacológicas, el Consejo Asesor Médico de la Chordoma Foundation le recomienda que consulte a un oncólogo médico con experiencia en cordoma sobre las terapias farmacológicas que pueden ser adecuadas para usted en función de su tumor individual y su situación médica, teniendo en cuenta toda la gama de opciones y las pruebas asociadas, incluidas las que se presentan aquí en la lista de opciones de terapias farmacológicas de la Chordoma Foundation.

Terapias con evidencia publicada de un ensayo clínico de cordoma

Esta tabla incluye todas las terapias que tienen evidencia publicada de un ensayo clínico prospectivo de Fase 1 o Fase 2 que incluyó pacientes con cordoma. Si un fármaco está destinado a un tipo específico de tumor o se requiere una determinada recidiva (o recurrencia) multifocal para poder participar en un ensayo clínico, estos detalles se incluyen entre paréntesis junto con el fármaco o ensayo.

Es importante tener en cuenta que los resultados de los ensayos clínicos no siempre demuestran que una terapia sea beneficiosa para los pacientes. Tenga en cuenta que esta información pretende ser una de las muchas herramientas que usted y su médico pueden utilizar en el proceso de toma de decisiones. En la tabla siguiente se incluyen enlaces a las pruebas publicadas de cada tratamiento para facilitarle a usted y a su médico el acceso a las mismas y la determinación de lo que apoyan los datos y lo que es mejor para su situación individual. Si necesita ayuda con cualquiera de los datos que figuran a continuación, póngase en contacto con un Asesor de pacientes.

NOMBRE DEL MEDICAMENTO

DESTINATARIOS

TIPO DE TERAPIA

DISPONIBILIDAD

RESULTADOS DE ENSAYOS PUBLICADOS

lapatinib (Tykerb®)

EGFR, HER2

Terapia dirigida

Fuera de etiqueta

PubMed, 2013

tazemetostat (Tazverik®) [para INI1/SMARCB1 negativo, poco diferenciado].

EZH2

Terapia dirigida

Ensayo clínico: NCT05407441 [para INI1/SMARCB1 negativo, poco diferenciado; sólo pediátrico y adulto joven].
Fuera de etiqueta

pembrolizumab (Keytruda®)

PD-1

Inhibidor del punto de control inmunitario

Fuera de etiqueta

durvalumab (Imfinzi®) + tremelimumab (Imjudo®)

PD-L1 + CTLA-4

Inhibidores del punto de control inmunitario

Fuera de etiqueta

PubMed, 2022

imatinib (Gleevec®)

PDGFR, c-KIT, BCR-ABL

Terapia dirigida

Fuera de etiqueta

nilotinib (Tasigna®) + radiación

PDGFR, c-KIT, BCR-ABL

Terapia dirigida

Fuera de etiqueta

PubMed, 2018

sorafenib (Nexavar®)

PDGFR, VEGFR, RAF/MEK/ERK

Terapia dirigida

Ensayo clínico: NCT02693535
Fuera de etiqueta

PubMed, 2015

sunitinib (Sutent®)

PDGFR, VEGFR, c-KIT

Terapia dirigida

Fuera de etiqueta

PubMed, 2009

imatinib (Gleevec®) + ciclofosfamida (Cytoxan®)

PDGFR, c-KIT, BCR-ABL (imatinib) + replicación del ADN (ciclofosfamida)

Terapia dirigida + quimioterapia

Fuera de etiqueta

PubMed, 2013

imatinib (Gleevec®) + everolimus (Afinitor®)

PDGFR, c-KIT, BCR-ABL (imatinib) + mTOR (everolimus)

Terapias específicas

Fuera de etiqueta

PubMed, 2018

dasatinib (Sprycel®)

PDGFR, c-KIT

Terapia dirigida

Fuera de etiqueta

PubMed, 2016

rivoceranib/apatinib (Aitan®)

VEGFR

Terapia dirigida

Fuera de etiqueta

PubMed, 2020

regorafenib (Stivarga®)

VEGFR, c-KIT, PDGFR

Terapia dirigida

Ensayo clínico: NCT02693535
Fuera de etiqueta

Terapias para las que aún no se han completado ensayos clínicos de cordoma

Estas tablas incluyen terapias que tienen una sólida justificación para su uso en el cordoma y que se están estudiando actualmente en un ensayo clínico prospectivo específico del cordoma, han publicado pruebas clínicas (en pacientes con cordoma) y/o han publicado pruebas preclínicas (en líneas celulares y/o modelos de ratón) en el cordoma. Cada terapia de esta categoría ha sido asignada al Nivel de Prioridad 1 o al Nivel de Prioridad 2 por nuestros asesores médicos y científicos, tal como se define a continuación. Si un fármaco está destinado a un tipo de tumor específico o se requiere una determinada recidiva (o recurrencia) multifocal para poder participar en un ensayo clínico, estos detalles se incluyen entre paréntesis junto con el fármaco o ensayo.

Haga clic en las pestañas Nivel 1 y Nivel 2 para ver la lista completa de terapias en cada nivel.

Terapias con una sólida justificación científica del mecanismo de acción o la diana

Las terapias de esta tabla o sus dianas han sido propuestas por nuestros asesores médicos y científicos para su estudio en el cordoma. En algunos casos, es posible que aún no se hayan publicado o hecho públicos los datos preclínicos de una terapia concreta.

Si un fármaco está destinado a un tipo específico de tumor o se requiere una determinada recidiva (o recurrencia) multifocal para poder participar en un ensayo clínico, estos datos se incluyen entre paréntesis junto con el fármaco o el ensayo.

DESTINATARIOS

MEDICAMENTOS DISPONIBLES FUERA DE ETIQUETA

MEDICAMENTOS DISPONIBLES A TRAVÉS DE ENSAYOS CLÍNICOS

ENLACES O RESÚMENES DE LAS PRUEBAS EXISTENTES

Antifolato

pemetrexed (Alimta®)

N/A

Pronto se publicarán las pruebas preclínicas y los resultados de un ensayo de fase 2.

ATR

N/A

RP-3500
M1774 [para mutaciones SWI/SNF o ATM].

Resumen de datos próximamente

Braquiuria

N/A

La braquiuria se expresa en gran medida en casi todos los cordomas y no en el tejido sano, por lo que las vacunas con braquiuria pueden, en teoría, provocar una fuerte respuesta inmunitaria dirigida específicamente a las células del cordoma, sin afectar a las células normales no cancerosas. Diferentes empresas han desarrollado varias vacunas contra la braquiuria y las han probado en ensayos clínicos en pacientes con cordoma. Hasta la fecha, los resultados han sido desiguales.

BRD9

N/A

CFT8634 [para INI1/SMARCB1 negativo, poco diferenciado].
FHD-609 [para INI1/SMARCB1 negativo, poco diferenciado].

BRD9 existe en un complejo BAF no canónico que se forma cuando se pierde SMARCB1 en las células cancerosas. Estudios en varios tipos de cáncer han demostrado que la incorporación de BRD9 a estos complejos en el contexto de la pérdida de SMARCB1 es necesaria para el crecimiento celular. Por lo tanto, BRD9 en cordomas poco diferenciados y sin SMARCB1 representa una vulnerabilidad terapéutica.

CDK4/6

abemaciclib (Verzenio®)
ribociclib (Kisqali®)

PubMed
Chordoma FoundationFigshare data [ribociclib]
Varias pruebas apuntan a que los pacientes con cordoma pueden beneficiarse de los inhibidores de CDK4/6. Entre ellas se incluye el descubrimiento de que CDK6 es esencial para la supervivencia de las células de cordoma y que múltiples inhibidores de CDK4/6 detienen el crecimiento celular. Esto incluye el descubrimiento de que CDK6 es esencial para la supervivencia de las células de cordoma, y que múltiples inhibidores de CDK4/6 detienen el crecimiento de las células de cordoma y ralentizan significativamente el crecimiento de tumores de cordoma en ratones.

CDK9

N/A

KB-0742
fadraciclib(CYC065)

Resumen de la conferencia [KB-0742]
Recientemente se ha descubierto que los inhibidores de CDK9 suprimen la braquiuria e inhiben el crecimiento de células de cordoma, y que los inhibidores de CDK9 ralentizan significativamente el crecimiento de tumores de cordoma en ratones.

Replicación del ADN

ifosfamida (Ifex®)

N/A

La ifosfamida se administra a menudo en combinación con otros fármacos de quimioterapia para el tratamiento del cordoma poco diferenciado, y existen informes de casos de tales combinaciones.

Replicación del ADN + timidilato sintasa (TS)

temozolomida (Temodar®) + pemetrexed (Alimta®)

N/A

Ambos fármacos han sido nominados individualmente por nuestro MAB para su posterior estudio en cordoma y la combinación se ha probado en un ensayo de fase 2 en pacientes con otros tipos de tumores.

EGFR

gefitinib (Iressa®)
panitumumab (Vectibix®)

El EGFR se activa con frecuencia en el cordoma, varios inhibidores del EGFR han demostrado su eficacia en modelos preclínicos de cordoma y ha habido varias respuestas anecdóticas a los inhibidores del EGFR.

PARP

olaparib (Lynparza®)
niraparib (Zejula®)
talazoparib (Talzenna®)
rucaparib (Rubraca®)

Datos Figshare de la ChordomaFoundation [olaparib].

PARP + replicación del ADN

olaparib (Lynparza®) + temozolomida (Temodar®)

N/A

Datos Figshare de la ChordomaFoundation [olaparib + temozolomida].

PD-1/PD-L1

atezolizumab (Tecentriq®)

atezolizumab [para INI1/SMARCB1 negativo, poco diferenciado].

Ha habido varias series de casos y numerosos informes de casos que indican que algunos pacientes con cordoma responden a otros inhibidores de PD-1 o PD-L1.

PDGFR, VEGFR, c-KIT

sunitinib (Sutent®)

N/A

El PDGFR y el VEGFR se activan con frecuencia en el cordoma, varios inhibidores del PDGRF y el VEGFR han demostrado su eficacia en modelos preclínicos de cordoma, y ha habido varias respuestas anecdóticas a los inhibidores del PDGRF y el VEGFR.

SHP2

N/A

BBP-398 [para alteraciones de la vía MAPK].

Recientemente se ha descubierto que la proteína SHP2 es esencial para la supervivencia y proliferación de las células de cordoma, que varios inhibidores diferentes de SHP2 inhiben potentemente el crecimiento de las células de cordoma y que los inhibidores de SHP2 ralentizan, detienen o incluso reducen significativamente los tumores de cordoma en ratones.

VEGF

bevacizumab (Avastin®)

N/A

El VEGF se activa con frecuencia en el cordoma, varios inhibidores del VEGF han demostrado su eficacia en modelos preclínicos de cordoma y ha habido varias respuestas anecdóticas a los inhibidores del VEGF.


La información aquí proporcionada no pretende sustituir el consejo, diagnóstico o tratamiento médico profesional. Pida siempre consejo a su médico o al de su hijo sobre cualquier duda que tenga acerca de su atención médica o la de su ser querido. Nunca desestime el consejo médico profesional ni se demore en buscarlo por algo que haya leído en este sitio web.