Conozca a Lee: nuestro científico más reciente está abriendo nuevas posibilidades para el desarrollo del tratamiento del cordoma.

Foto: Lee Dolat, PhD y Dan Freed, PhD en los Laboratorios de la Fundación del Cordoma

El Dr. Lee Dolat, nuestro científico más reciente, no es nuevo en esto de trabajar en un laboratorio de investigación. Durante más de una década ha estado desarrollando nuevos enfoques de investigación y generando nuevos conocimientos sobre el funcionamiento de nuestras células y cuerpos en laboratorios del Hospital General de Massachusetts, la Universidad de Drexel y el Centro Médico Duke. Pero después de un solo día con Chordoma Foundation Labs dice que "no se parece a nada de lo que haya formado parte antes: un mundo completamente nuevo". ¿Por qué? Porque el día a día, el minuto a minuto en este laboratorio es singular: acelerar el progreso de los pacientes con cordoma.

Lee oyó hablar por primera vez del cordoma cuando conoció a Josh Sommer, nuestro Cofundador y Director Ejecutivo, en la comunidad local de Raleigh. Después de escuchar la historia de la Fundación, dice que no podía quitarse el cordoma de la cabeza. Periódicamente buscaba en Internet información sobre el cordoma: ¿Cómo se estudia esta enfermedad tan poco común? ¿Se ha descubierto algo nuevo sobre la biología subyacente? ¿Hay alguna novedad terapéutica? Cuando vio la vacante en Chordoma Foundation Labs, no dejó pasar la oportunidad de unirse al equipo que busca nuevas respuestas a estas preguntas.

Ahora, desde dentro, Lee está viendo la diferencia que puede suponer un laboratorio de investigación impulsado por pacientes para superar los difíciles retos de la investigación del cordoma: Realizar experimentos con células derivadas de pacientes y analizar específicamente qué muestras responden a determinados tratamientos y por qué, ofrece una oportunidad poco común de hacer descubrimientos importantes. Con la sólida base que el director del laboratorio, Dan Freed, PhD, y su colega Nindo Punturi han construido en el laboratorio, Lee dice que "fue capaz de empezar de inmediato" y empezar a trabajar con el sentido de urgencia que los pacientes merecen. Lee también destaca lo mucho que le ha impresionado el liderazgo científico de Dan. Tanto si se trata de decidir qué preguntas científicas deben responderse a continuación para poner en marcha un nuevo ensayo clínico como de establecer colaboraciones con empresas farmacéuticas y médicos para garantizar que sus descubrimientos guíen los nuevos tratamientos, Lee afirma que los conocimientos de Dan sobre investigación traslacional garantizan que todo lo que se hace en el laboratorio tenga como prioridad el objetivo final: mejorar los tratamientos de los pacientes y buscar curas.

Y el equipo está igual de entusiasmado con la diferencia que supondrá Lee en su progreso. "Lee ha completado muy bien nuestro equipo científico, y su llegada nos abre nuevas puertas experimentales", dice Dan. "Con un sólido historial de éxitos en múltiples disciplinas científicas, Lee ha acumulado una mezcla poco común de conocimientos que abarcan desde la bioquímica a la biología celular y la inmunología", añade. Esta amplia experiencia sitúa a Lee y, por extensión, al equipo en una posición perfecta para abordar muchas de las cuestiones clave sin respuesta en la vanguardia de la investigación y el desarrollo terapéutico del cordoma.

En sus primeros pasos, Lee está aportando sus conocimientos para hacer avanzar nuestra Iniciativa de Descubrimiento de Fármacos contra la Braquiuria, nuestro esfuerzo por catalizar el desarrollo de nuevas terapias dirigidas contra la braquiuria, que es necesaria para el crecimiento de los tumores de cordoma. Nuestro equipo de Laboratorios de la Fundación del Cordoma está acelerando el ritmo de esta iniciativa reuniendo recursos de toda la comunidad investigadora para probar internamente candidatos a fármacos dirigidos contra la braquiuria. De inmediato, Lee se lanzó a este esfuerzo, probando moléculas dirigidas a la braquiuria desarrolladas en una empresa de biotecnología en fase inicial para comprobar su efecto en líneas celulares de cordoma derivadas de pacientes de nuestro repositorio. Al mismo tiempo, Lee está aportando su amplia experiencia para establecer nuevos enfoques para probar compuestos prometedores en el laboratorio, por ejemplo, para confirmar que los compuestos actúan directamente sobre la proteína braquiuria y para permitir mediciones de la fuerza con la que los compuestos pueden detener los procesos impulsados por la braquiuria en la célula. La recopilación de este tipo de información sobre moléculas prometedoras a partir de células de cordoma de pacientes da a nuestra iniciativa la mayor oportunidad de ofrecer terapias dirigidas eficaces para mejorar los resultados de los pacientes".

Lee sostiene colonias de bacterias diseñadas para producir braquiuria en los laboratorios de la Fundación del Cordoma.

A continuación, Lee también incorporará aspectos clave de nuestra Iniciativa de inmunoterapia. La inmunoterapia contra el cáncer, un tipo de tratamiento que aprovecha el sistema inmunitario del paciente para luchar contra los tumores, ha mejorado radicalmente la vida de muchos pacientes de cáncer, pero quedan por responder cuestiones fundamentales de investigación sobre cómo reconoce el sistema inmunitario el cordoma antes de que este enfoque pueda desplegarse mejor contra esta enfermedad. En primer lugar, ¿cómo evade el cordoma la respuesta inmunitaria natural de nuestro organismo? ¿Dónde se encuentran los diferentes tipos de células inmunitarias en relación con el tumor y en qué estado funcional se encuentran? ¿Existen diferencias entre los pacientes en cuanto al comportamiento del sistema inmunitario? Las inversiones de la Fundación del Cordoma han empezado a responder a algunas de estas preguntas, pero aprovechar estos conocimientos para probar nuevas estrategias terapéuticas es fundamental y urgente para los pacientes con cordoma. Aquí es donde el trabajo previo de Lee construyendo modelos de enfermedades complejas (como organoides) y estudiando la interacción entre las células inmunes y los tejidos de los órganos será muy útil. La próxima tarea de Lee es desarrollar las capacidades de los Laboratorios de la Fundación del Cordoma para permitir la evaluación de inmunoterapias existentes y novedosas en modelos de cordoma.

Mientras se mantiene ocupado en el laboratorio, Lee está ansioso por establecer nuevas conexiones con investigadores, médicos y desarrolladores de fármacos en el Taller Internacional de Investigación del Cordoma de este año, que sabe que puede ayudar a estimular aún más el progreso del equipo. Pero dice que es la Fundación del Cordoma y la comunidad del cordoma lo que le mantiene centrado e inspirado para abordar la tarea que tiene ante sí cada día. Lee habla no sólo de los increíbles logros iniciales de Chordoma Foundation Labs, como trasladar una idea del laboratorio a la clínica en menos de un año, sino también del inspirador trabajo de sus colegas del equipo de Servicios al Paciente. "Estamos haciendo investigación centrada en el paciente", dice Lee con confianza, "y estoy igual de impresionado por lo que ocurre más allá de la investigación en la Chordoma Foundation: es realmente increíble".

Con una urgencia inspirada por los pacientes, Lee está decidido a que su trabajo con el equipo tenga un impacto en las cosas que podemos hacer. Sabe que, para muchos pacientes, la cirugía y la radiación siguen siendo la única opción de tratamiento. Tanto si el avance se produce a través de la braquiuria, el aprovechamiento del sistema inmunitario u otras terapias, Lee dice que espera que "podamos recomendar una verdadera terapia dirigida y comprender lo que necesita cada paciente en concreto". Y el equipo tiene grandes esperanzas en lo que pueden lograr este año con Lee a bordo. "Es implacable en su enfoque", dice Dan, "y estoy increíblemente entusiasmado con el año que tenemos por delante".

Historia por Shelby Doyle, PhD