¿Cómo se utiliza esta lista?
El propósito de este recurso es ayudarle a usted y a su médico si está considerando terapias farmacológicas, ya sea a través de un ensayo clínico, prescripción fuera de etiqueta o uso compasivo.
Las tablas siguientes incluyen terapias farmacológicas correspondientes a todos los mecanismos de acción que los asesores médicos y científicos de la Chordoma Foundation han identificado como relevantes para el tratamiento del cordoma Y disponibles para los pacientes a través de un ensayo clínico, prescripción fuera de etiqueta o uso compasivo. El mecanismo de acción de una terapias farmacológicas es la forma en que ataca a las células tumorales. Por ejemplo, el mecanismo de acción de un inhibidor del EGFR consiste en "desactivar" la función de la proteína EGFR. La proteína EGFR también se denomina diana del fármaco.
Algunas cosas importantes que debe recordar al buscar en esta lista:
- Si tiene resultados de pruebas moleculares de su tumor, usted y su médico deben tenerlos en cuenta al considerar las opciones que se enumeran a continuación. Sus resultados pueden dar prioridad a un determinado tratamiento para usted, independientemente de dónde se incluya en esta lista.
- Del mismo modo, su situación actual y su historial médico individual pueden indicar o descartar determinadas terapias.
- Las terapias de esta lista pueden no estar disponibles para todos los pacientes. Por ejemplo, las terapias nuevas y experimentales sólo están disponibles a través de ensayos clínicos, y los ensayos clínicos tienen un número limitado de centros. Las prescripciones fuera de etiqueta de fármacos aprobados para otros tipos de tumores pueden no ser pagadas por los proveedores de seguros o permitidas por los sistemas nacionales de salud. Además, es posible que los programas de uso compasivo no estén disponibles o que los programas tengan requisitos como el país de residencia o el nivel de ingresos.
- En esta lista hay ensayos clínicos para los que no se están reclutando específicamente pacientes con cordoma, pero que están abiertos a pacientes con tumores sólidos avanzados. No podemos garantizar que estos ensayos o todos los centros de ensayos acepten pacientes con cordoma. Su médico puede ayudarle a ponerse en contacto con los centros de ensayos para determinar si usted es elegible.
Recomendaciones de la Junta Médica Asesora
Si está considerando terapias farmacológicas, el Consejo Asesor Médico de la Chordoma Foundation le recomienda que consulte a un oncólogo médico con experiencia en cordoma sobre las terapias farmacológicas que pueden ser adecuadas para usted en función de su tumor individual y su situación médica, teniendo en cuenta toda la gama de opciones y las pruebas asociadas, incluidas las que se presentan aquí en la lista de opciones de terapias farmacológicas de la Chordoma Foundation.
Terapias con evidencia publicada de un ensayo clínico de cordoma
Esta tabla incluye todas las terapias que tienen evidencia publicada de un ensayo clínico prospectivo de Fase 1 o Fase 2 que incluyó pacientes con cordoma. Si un fármaco está destinado a un tipo específico de tumor o se requiere una determinada recidiva (o recurrencia) multifocal para poder participar en un ensayo clínico, estos detalles se incluyen entre paréntesis junto con el fármaco o ensayo.
Es importante tener en cuenta que los resultados de los ensayos clínicos no siempre demuestran que una terapia sea beneficiosa para los pacientes. Tenga en cuenta que esta información pretende ser una de las muchas herramientas que usted y su médico pueden utilizar en el proceso de toma de decisiones. En la tabla siguiente se incluyen enlaces a las pruebas publicadas de cada tratamiento para facilitarle a usted y a su médico el acceso a las mismas y la determinación de lo que apoyan los datos y lo que es mejor para su situación individual. Si necesita ayuda con cualquiera de los datos que figuran a continuación, póngase en contacto con un Asesor de pacientes.
|
NOMBRE DEL MEDICAMENTO |
DESTINATARIOS |
TIPO DE TERAPIA |
DISPONIBILIDAD |
RESULTADOS DE ENSAYOS PUBLICADOS |
|---|---|---|---|---|
|
pemetrexed (Alimta®) |
Antifolato |
Quimioterapia |
Fuera de etiqueta |
PubMed, 2023 |
|
lapatinib (Tykerb®) |
EGFR, HER2 |
Terapia dirigida |
Fuera de etiqueta |
PubMed, 2013 |
|
tazemetostat (Tazverik®) [para INI1/SMARCB1 negativo, poco diferenciado]. |
EZH2 |
Terapia dirigida |
Ensayo clínico: NCT05407441 [para INI1/SMARCB1 negativo, poco diferenciado; sólo pediátrico y adulto joven]. |
|
|
pembrolizumab (Keytruda®) |
PD-1 |
Inhibidor del punto de control inmunitario |
Fuera de etiqueta |
PubMed, 2023 |
|
durvalumab (Imfinzi®) + tremelimumab (Imjudo®) |
PD-L1 + CTLA-4 |
Inhibidores del punto de control inmunitario |
Fuera de etiqueta |
PubMed, 2022 |
|
imatinib (Gleevec®) |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL |
Terapia dirigida |
Fuera de etiqueta |
PubMed, 2012 |
|
nilotinib (Tasigna®) + radiación |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL |
Terapia dirigida |
Fuera de etiqueta |
PubMed, 2018 |
|
sorafenib (Nexavar®) |
PDGFR, VEGFR, RAF/MEK/ERK |
Terapia dirigida |
Ensayo clínico: NCT02693535 |
PubMed, 2015 |
|
sunitinib (Sutent®) |
PDGFR, VEGFR, c-KIT |
Terapia dirigida |
PubMed, 2009 |
|
|
imatinib (Gleevec®) + ciclofosfamida (Cytoxan®) |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL (imatinib) + replicación del ADN (ciclofosfamida) |
Terapia dirigida + quimioterapia |
PubMed, 2013 |
|
|
imatinib (Gleevec®) + everolimus (Afinitor®) |
PDGFR, c-KIT, BCR-ABL (imatinib) + mTOR (everolimus) |
Terapias específicas |
PubMed, 2018 |
|
|
dasatinib (Sprycel®) |
PDGFR, c-KIT |
Terapia dirigida |
PubMed, 2016 |
|
|
adAPT-001 |
TGF-beta |
Adenovirus oncolítico |
PubMed, 2023 |
|
|
rivoceranib/apatinib (Aitan®) |
VEGFR |
Terapia dirigida |
PubMed, 2020 |
|
|
regorafenib (Stivarga®) |
VEGFR, c-KIT, PDGFR |
Terapia dirigida |
Ensayo clínico: NCT02693535 |
PubMed, 2023 |
Terapias para las que aún no se han completado ensayos clínicos de cordoma
Estas tablas incluyen terapias que tienen una sólida justificación para su uso en el cordoma y que se están estudiando actualmente en un ensayo clínico prospectivo específico del cordoma, han publicado pruebas clínicas (en pacientes con cordoma) y/o han publicado pruebas preclínicas (en líneas celulares y/o modelos de ratón) en el cordoma. Cada terapia de esta categoría ha sido asignada al Nivel de Prioridad 1 o al Nivel de Prioridad 2 por nuestros asesores médicos y científicos, tal como se define a continuación. Si un fármaco está destinado a un tipo de tumor específico o se requiere una determinada recidiva (o recurrencia) multifocal para poder participar en un ensayo clínico, estos detalles se incluyen entre paréntesis junto con el fármaco o ensayo.
Haga clic en las pestañas Nivel 1 y Nivel 2 para ver la lista completa de terapias en cada nivel.
Terapias con una sólida justificación científica del mecanismo de acción o la diana
Las terapias de esta tabla o sus dianas han sido propuestas por nuestros asesores médicos y científicos para su estudio en el cordoma. En algunos casos, es posible que aún no se hayan publicado o hecho públicos los datos preclínicos de una terapia concreta.
Si un fármaco está destinado a un tipo específico de tumor o se requiere una determinada recidiva (o recurrencia) multifocal para poder participar en un ensayo clínico, estos datos se incluyen entre paréntesis junto con el fármaco o el ensayo.
|
DESTINATARIOS |
MEDICAMENTOS DISPONIBLES FUERA DE ETIQUETA |
MEDICAMENTOS DISPONIBLES A TRAVÉS DE ENSAYOS CLÍNICOS |
ENLACES O RESÚMENES DE LAS PRUEBAS EXISTENTES |
|---|---|---|---|
|
ATR |
N/A |
Resumen de datos próximamente |
|
|
CDK4/6 |
abemaciclib (Verzenio®) |
PubMed |
|
|
CDK9 |
N/A |
Resumen de la conferencia [KB-0742] |
|
|
Replicación del ADN |
ifosfamida (Ifex®) |
N/A |
La ifosfamida se administra a menudo en combinación con otros fármacos de quimioterapia para el tratamiento del cordoma poco diferenciado, y existen informes de casos de tales combinaciones. |
|
Replicación del ADN + timidilato sintasa (TS) |
temozolomida (Temodar®) + pemetrexed (Alimta®) |
Ambos fármacos han sido nominados individualmente por nuestro MAB para su posterior estudio en cordoma y la combinación se ha probado en un ensayo de fase 2 en pacientes con otros tipos de tumores. |
|
|
EGFR |
gefitinib (Iressa®) |
El EGFR se activa con frecuencia en el cordoma, varios inhibidores del EGFR han demostrado su eficacia en modelos preclínicos de cordoma y ha habido varias respuestas anecdóticas a los inhibidores del EGFR. |
|
|
PRMT5 |
N/A |
El gen MTAP suele estar codeliminado en los tumores de cordoma junto con su vecino cromosómico CDKN2A. La pérdida de MTAP conduce a una inhibición parcial de PRMT5, sensibilizando a las células tumorales a una mayor inhibición de PRMT5 con fármacos dirigidos. Aquí encontrará más información sobre la deleción de MTAP. |
|
|
PARP |
olaparib (Lynparza®) |
Datos Figshare de la Chordoma Foundation [olaparib]. |
|
|
PARP + replicación del ADN |
olaparib (Lynparza®) + temozolomida (Temodar®) |
Datos Figshare de la Chordoma Foundation [olaparib + temozolomida]. |
|
|
PD-1/PD-L1 |
atezolizumab (Tecentriq®) |
atezolizumab [para INI1/SMARCB1 negativo, poco diferenciado]. |
Ha habido varias series de casos y numerosos informes de casos que indican que algunos pacientes con cordoma responden a otros inhibidores de PD-1 o PD-L1. |
|
PDGFR, VEGFR, c-KIT |
sunitinib (Sutent®) |
El PDGFR y el VEGFR se activan con frecuencia en el cordoma, varios inhibidores del PDGRF y el VEGFR han demostrado su eficacia en modelos preclínicos de cordoma, y ha habido varias respuestas anecdóticas a los inhibidores del PDGRF y el VEGFR. |
|
|
VEGF |
bevacizumab (Avastin®) |
El VEGF se activa con frecuencia en el cordoma, varios inhibidores del VEGF han demostrado su eficacia en modelos preclínicos de cordoma y ha habido varias respuestas anecdóticas a los inhibidores del VEGF. |
La información aquí proporcionada no pretende sustituir el consejo, diagnóstico o tratamiento médico profesional. Pida siempre consejo a su médico o al de su hijo sobre cualquier duda que tenga acerca de su atención médica o la de su ser querido. Nunca desestime el consejo médico profesional ni se demore en buscarlo por algo que haya leído en este sitio web.