Presentación de CF Labs: un motor más rápido para la investigación del cordoma

Nindo Punturi y el Dr. Dan Freed en CF Labs

A principios de este año, pusimos en marcha nuestro propio laboratorio de investigación para aportar mayor velocidad, eficacia y agilidad a la investigación del cordoma. Esta es la historia del nuevo laboratorio y nuestra visión del mismo.

La Fundación del Cordoma siempre ha estado impulsada por un profundo sentido de la urgencia: la urgencia de encontrar tratamientos que no sólo ayuden a los pacientes en el futuro, sino que también ofrezcan esperanza a los que actualmente padecemos esta enfermedad.

Ese sentido de la urgencia nos motiva a buscar continuamente formas de acelerar la investigación.

Naturalmente, la financiación es fundamental para que la investigación avance. Pero también lo son, según hemos aprendido, otros muchos factores: una comunidad investigadora fuerte, el intercambio rápido de datos, el acceso a recursos científicos como tejido tumoral y modelos, y la participación de los pacientes en la investigación, por nombrar algunos.

La puesta en marcha de todos estos elementos en los últimos quince años ha desencadenado una oleada de investigación sobre el cordoma: cientos de investigadores se han incorporado al campo, se han identificado muchos enfoques terapéuticos potenciales, siete de los cuales han pasado a ensayos clínicos, y el flujo de nuevos descubrimientos que podrían conducir a opciones de tratamiento aún mejores no deja de crecer.

Pero, por alentador que sea todo esto, el ritmo al que estos descubrimientos se traducen en mejores tratamientos sigue siendo demasiado lento para responder a las necesidades urgentes de los pacientes.

Uno de los principales motivos es la organización actual de la investigación biomédica.

Por ejemplo, las empresas y los científicos con los conocimientos especializados o las tecnologías fundamentales para avanzar en los nuevos tratamientos contra el cáncer rara vez empiezan con experiencia en la investigación del cordoma. Para muchos, emprender un proyecto sobre cordoma puede ser una tarea ardua, si es que resulta factible. Puede resultar caro. Hay una curva de aprendizaje. Hay prioridades que compiten entre sí. A veces no disponen de las instalaciones necesarias. Incluso para los investigadores establecidos en cordoma - y, afortunadamente, ahora hay bastantes - ciertos experimentos críticos son lentos de poner en marcha, ineficaces cuando no se realizan rutinariamente, o a veces simplemente no se alinean con sus áreas de experiencia o interés.

En esta configuración, por mucho que se invierta, hay un límite estructural a la velocidad a la que puede avanzar la investigación, igual que hay un límite a la velocidad a la que puede ir un motor. Llega un momento en que, para ir más deprisa, se necesita un motor más rápido, y eso es lo que estamos decididos a construir para la investigación del cordoma.

Como primer paso, hace siete años nos propusimos crear un mecanismo más rápido y económico para probar terapias prometedoras en modelos de ratón de cordoma - experimentos que son necesarios para justificar, priorizar y diseñar racionalmente ensayos clínicos en humanos, pero que a menudo son prohibitivamente caros o difíciles de realizar para los investigadores individuales. Gracias a la creación de nuestro Programa de Detección de Fármacos, que realiza estos experimentos en nombre de varios colaboradores dentro de un laboratorio contratado especializado, hemos podido probar más de 70 fármacos, en comparación con sólo un par que se habían probado anteriormente, y muchos más de los que se han probado para la mayoría de los cánceres poco comunes.

El impacto ha sido enorme, con resultados que justifican cinco ensayos clínicos en curso (más al menos otros dos que se están planificando) y que atraen inversiones millonarias de empresas farmacéuticas en estos ensayos.

Sin embargo, las lagunas del ecosistema de investigación actual siguen obstaculizando la traslación de los descubrimientos a los ensayos clínicos.

Viendo la necesidad y la oportunidad de aportar aumentos similares de agilidad y eficiencia a otras áreas a lo largo del continuo de I+D del cordoma, a principios de este año lanzamos CF Labs: el primer laboratorio dedicado al 100% a la investigación del cordoma. Que sepamos, también es el primer laboratorio de este tipo para cualquier forma de cáncer. Pero la idea no carece por completo de precedentes. Nuestro objetivo es seguir los pasos del Laboratorio Terapéutico de la Fundación de Fibrosis Quística y del Instituto de Desarrollo Terapéutico de la ELA, que han desempeñado un papel catalizador en el avance de múltiples tratamientos para sus respectivas enfermedades.

Ubicado en BioLabs, un centro de investigación en ciencias de la vida totalmente equipado situado en Durham (Carolina del Norte), CF Labs se especializa en diversos experimentos críticos con células de cordoma, desde la validación de nuevas dianas terapéuticas hasta la determinación de los efectos de diversos tratamientos en el comportamiento celular, pasando por la identificación de las formas en que las células se vuelven resistentes a determinados fármacos. Esta especialización genera economías de escala que reducen el tiempo, el coste y la dificultad de los experimentos en comparación con la mayoría de los laboratorios académicos o industriales. Con el tiempo, también permitirá acumular una gran experiencia y conocimientos, lo que esperamos que aumente la calidad, fiabilidad y reproducibilidad de los datos resultantes, especialmente en comparación con los laboratorios que no realizan habitualmente los mismos experimentos en modelos de cordoma.

La idea es colmar las lagunas entre las capacidades y los puntos fuertes de los socios académicos e industriales, haciéndoles más factible aplicar su biología especializada, tecnología y experiencia terapéutica a esta enfermedad.

En los últimos meses, el laboratorio ha tenido un gran comienzo bajo la dirección de nuestro Director de Descubrimiento de Objetivos e Investigación Traslacional, el Dr. Dan Freed, que cuenta con más de quince años de experiencia en la investigación básica y traslacional del cáncer y en el desarrollo de fármacos en el mundo académico y la industria. Ya hemos contratado a nuestro primer científico de laboratorio a tiempo completo, importado 21 líneas celulares de cordoma, establecido una serie de capacidades experimentales y comenzado a trabajar en nuestros tres primeros proyectos, ninguno de los cuales era viable antes de CF Labs.

Uno de ellos consiste en probar una hipótesis sobre los biomarcadores que predicen la sensibilidad a un determinado tipo de fármacos en nombre del Dr. Greg Cote, oncólogo del Hospital General de Massachusetts y miembro de la Junta Médica Asesora de la FQ. Otro consiste en validar una posible vulnerabilidad identificada por uno de nuestros becarios como incentivo para que una empresa biotecnológica desarrolle fármacos contra esa vía. Y el tercero es un proyecto impulsado internamente para identificar qué causa que determinados cordomas sean sensibles o resistentes al afatinib y a otros inhibidores del EGFR. Tenemos previsto iniciar en breve otros dos proyectos, y ya hay más en cola".

Inicialmente, el objetivo principal de CF Labs es acelerar la reutilización de fármacos existentes para el cordoma, es decir, fármacos que ya están aprobados para otras enfermedades o que han avanzado hasta el punto de ser sometidos a ensayos clínicos en humanos. Pero esto es sólo el principio. La siguiente fase del laboratorio consistirá en establecer las capacidades necesarias para agilizar el desarrollo de nuevos fármacos dirigidos al principal talón de Aquiles del cordoma, la braquiuria. A partir de ahí, nuestro objetivo es seguir ampliando la capacidad del laboratorio para abordar las cuestiones y necesidades más críticas en todo el espectro de la investigación preclínica y el desarrollo terapéutico. En última instancia, nuestra visión es configurar el laboratorio como un motor de descubrimientos cuya velocidad no esté limitada por factores logísticos, sino únicamente por la biología y los recursos para ponerla en marcha.

Este es el laboratorio de la comunidad del cordoma y nos da a los afectados por la enfermedad un poder mucho mayor que nunca para influir en la búsqueda de las curas que deseamos y, potencialmente, en nuestro propio futuro. Para mí, no hay mayor fuente de esperanza en estos momentos.

Nuestro equipo de la Fundación espera colaborar con investigadores, empresas y todos aquellos que comparten nuestro ferviente deseo de avanzar más rápidamente hacia la curación para aprovechar al máximo el potencial catalizador del laboratorio. Esperamos que se una a nosotros en este empeño y que nos brinde la oportunidad de seguir los avances a medida que se pone en marcha este nuevo motor de investigación.

Para hablar de colaboraciones de investigación, póngase en contacto con Dan Freed. Para ayudar a impulsar el trabajo del laboratorio a través del apoyo filantrópico, póngase en contacto con Kenny Brighton o contribuya directamente aquí. Las preguntas de los medios de comunicación pueden dirigirse a Sara Nick.

Recientemente hemos celebrado un seminario web sobre los laboratorios de FQ, que incluye más información sobre la investigación en curso y las oportunidades que se presentan en el futuro. Puede verlo aquí.