Iniciativa sobre cordoma pediátrico

La necesidad de la investigación del cordoma pediátrico

Los pacientes pediátricos con cordoma no son simplemente versiones en miniatura de sus homólogos adultos. Por ejemplo, sabemos que los cordomas pediátricos y adultos comparten algunas características, pero el comportamiento de los cordomas infantiles sugiere que su biología puede diferir en aspectos importantes. Comprender la singularidad del cordoma pediátrico es fundamental para determinar si los niños se beneficiarán de las mismas terapias que los adultos o si se necesitan enfoques totalmente distintos.

Para responder a estas preguntas, acelerar el desarrollo de mejores tratamientos y mejorar los resultados de esta población de pacientes desatendida, hemos invertido en una serie de proyectos de investigación complementarios. Como resultado, hemos

• Desarrollado y validado 12 modelos de cordoma pediátrico y realizado la primera caracterización en profundidad de la biología del cordoma pediátrico.
• Probado numerosos conceptos de tratamiento en estos modelos para evaluar la actividad de fármacos o combinaciones de fármacos que han demostrado ser prometedores en modelos de cordoma adulto. Esto incluye el cribado de todos los fármacos aprobados (≈ 6.000) contra líneas celulares pediátricas.
• Aprendimos más sobre la historia natural del cordoma a través de nuestra colaboración con el Instituto Nacional del Cáncer (NCI), donde los científicos están recopilando datos de pacientes para comprender mejor cómo se desarrolla y crece el cordoma con el tiempo, y determinar cómo responden los pacientes a los distintos tratamientos.
• Pusimos en contacto a las familias con equipos de expertos a través de la clínica anual de cordoma pediátrico del NCI.
• Creamos recursos pediátricos específicos y proporcionamos apoyo personalizado a las familias para ayudar a los niños a obtener los mejores cuidados y resultados posibles.

En la actualidad, nuestro objetivo es seguir avanzando sobre la base de estos sólidos avances iniciales para lograr nuevos progresos contra el cordoma pediátrico, con el fin de catalizar ensayos clínicos que incluyan a este subgrupo de nuestra comunidad.

Nuestras prioridades actuales incluyen

• Recoger más muestras de tumores de cordoma pediátrico. El estudio de muestras tumorales es la principal forma en que los investigadores generan ideas sobre nuevas formas de tratar el cáncer, y la falta de muestras de cordoma pediátrico representa el mayor obstáculo para el avance de esta investigación.
• Desarrollo y caracterización de nuevos modelos pediátricos de la enfermedad. Aunque las muestras de tumores facilitan la generación de nuevas ideas sobre cómo tratar el cordoma pediátrico, las líneas celulares y los modelos de ratón son fundamentales para que podamos poner a prueba estas ideas. Nos basaremos en nuestras exitosas capacidades de desarrollo de modelos para establecer, validar y analizar modelos adicionales que reflejen mejor la heterogeneidad de la población de cordoma pediátrico.
• Probar fármacos contra modelos de cordoma pediátrico. La identificación de los fármacos existentes que podrían funcionar contra el cordoma pediátrico ofrece la mejor oportunidad de proporcionar mejores opciones de tratamiento a corto plazo. Incluiremos modelos de cordoma pediátrico en los experimentos de cribado de fármacos en curso, cuyo ritmo se está acelerando gracias a Chordoma Foundation Labs. Los datos generados serán fundamentales para determinar los mejores enfoques terapéuticos para los niños y diseñar y justificar nuevos ensayos clínicos.
• Determinar si los cordomas pediátricos difieren de los cordomas adultos. Los investigadores están trabajando para crear mapas multicapa (análisis "multiómicos") de los diversos aspectos de la biología tumoral del cordoma con el fin de comprender los factores impulsores de esta enfermedad. Al incluir muestras pediátricas en estos estudios, podremos responder por fin a la importante pregunta de si el cordoma pediátrico es biológicamente distinto de los cordomas en adultos, y descubrir potencialmente vulnerabilidades únicas a las que dirigirnos.
• Estudio de la historia natural del cordoma pediátrico. Nuestra colaboración con el NCI ha hecho que el cordoma sea uno de los primeros cánceres estudiados a fondo en su Estudio de la Historia Natural de los Tumores Sólidos Poco Comunes. Promoveremos y facilitaremos la participación de más pacientes pediátricos en este estudio, lo que dará lugar a una imagen mucho más detallada del cordoma pediátrico y, en última instancia, a una atención más personalizada.