Se están produciendo rápidos avances en la lucha contra el cordoma, y estamos centrados en garantizar que los miembros más jóvenes de nuestra comunidad se beneficien de este progreso. Por ello, nuestra Iniciativa sobre Cordoma Pediátrico ha logrado avances alentadores en los últimos años. Hemos
- Desarrollado y validado 12 modelos de cordoma pediátrico y realizado la primera caracterización en profundidad de la biología del cordoma pediátrico.
- Probado numerosos conceptos de tratamiento en estos modelos para evaluar la actividad de fármacos o combinaciones de fármacos que han demostrado ser prometedores en modelos de cordoma adulto. Esto incluye el cribado de todos los fármacos aprobados (≈ 6.000) contra líneas celulares pediátricas.
- Aprendimos más sobre la historia natural del cordoma a través de nuestra asociación con el Instituto Nacional del Cáncer (NCI), donde los científicos están recopilando datos de pacientes para comprender mejor cómo se desarrolla y crece el cordoma con el tiempo, y determinar cómo responden los pacientes a los distintos tratamientos.
- Conectamos a las familias con equipos de expertos a través de la clínica anual de cordoma pediátrico del NCI. (Nota: la próxima clínica tendrá lugar la semana del 24 de octubre de 2022. Para participar virtualmente o en persona, póngase en contacto con nosotros).
- Creamos recursos pediátricos específicos y proporcionamos apoyo personalizado a las familias para ayudar a los niños a obtener los mejores cuidados y resultados posibles.
En la actualidad, nuestro objetivo es aprovechar estos sólidos avances iniciales para realizar progresos adicionales contra el cordoma pediátrico, con el objetivo de catalizar ensayos clínicos que incluyan a este subconjunto de nuestra comunidad.
Afortunadamente, una nueva donación de 1 millón de dólares por parte de los padres de un paciente de cordoma pediátrico -cuyo apoyo previo ha hecho posible nuestros logros hasta la fecha- permitirá dar el siguiente gran salto y mejorar las posibilidades de los niños que se enfrentan a esta enfermedad. En los próximos cinco años, los fondos ampliarán y profundizarán nuestros avances y nos permitirán:
- Recoger más muestras de tumores de cordoma pediátrico. El estudio de muestras tumorales es la principal forma en que los investigadores generan ideas sobre nuevas formas de tratar el cáncer, y la falta de muestras de cordoma pediátrico representa el mayor obstáculo para el avance de esta investigación.
- Desarrollar y caracterizar nuevos modelos pediátricos de la enfermedad. Aunque las muestras de tumores facilitan la generación de nuevas ideas sobre cómo tratar el cordoma pediátrico, las líneas celulares y los modelos de ratón son fundamentales para que podamos poner a prueba estas ideas. Nos basaremos en nuestras exitosas capacidades de desarrollo de modelos para establecer, validar y analizar modelos adicionales que reflejen mejor la heterogeneidad de la población de cordoma pediátrico.
- Probar fármacos contra modelos de cordoma pediátrico. La identificación de los fármacos existentes que podrían funcionar contra el cordoma pediátrico ofrece la mejor oportunidad de proporcionar mejores opciones de tratamiento a corto plazo. Incluiremos modelos de cordoma pediátrico en los experimentos de cribado de fármacos en curso, cuyo ritmo se está acelerando gracias a Chordoma Foundation Labs. Los datos generados serán fundamentales para determinar los mejores enfoques terapéuticos para los niños y diseñar y justificar nuevos ensayos clínicos.
- Determinar si los cordomas pediátricos difieren de los cordomas adultos. Los investigadores están trabajando para crear mapas multicapa (análisis"multiómicos") de los diversos aspectos de la biología tumoral del cordoma con el fin de comprender los factores impulsores de esta enfermedad. Al incluir muestras pediátricas en estos estudios, podremos responder por fin a la importante pregunta de si el cordoma pediátrico es biológicamente distinto de los cordomas en adultos, y descubrir potencialmente vulnerabilidades únicas a las que dirigirnos.
- Estudiar la historia natural del cordoma pediátrico. Nuestra colaboración con el NCI ha hecho que el cordoma sea uno de los primeros cánceres estudiados a fondo en su Estudio de la Historia Natural de los Tumores Sólidos Poco Comunes. Promoveremos y facilitaremos la participación de más pacientes pediátricos en este estudio, que permitirá obtener una imagen mucho más detallada del cordoma pediátrico y, en última instancia, una atención más personalizada.
Estamos muy agradecidos por esta extraordinaria donación reciente, que acelerará el desarrollo de mejores tratamientos para el cordoma pediátrico.
¡Nosotros también le necesitamos!
La nueva inversión de 1 millón de dólares representa una parte de la financiación necesaria en los próximos años para maximizar el progreso contra el cordoma pediátrico. Para inspirar contribuciones adicionales a este esfuerzo, el donante ha reservado 237.500 dólares de los 1.000.000 dólares como donación de contrapartida. Para aprovechar estos fondos de contrapartida hoy mismo, puede:
1. Hacer una donación para garantizar mejores tratamientos y resultados para los pacientes pediátricos con cordoma. Esto es lo que puede hacer con su ayuda
- 50 $ proporcionan material de laboratorio para la investigación del cordoma pediátrico.
100$ pagan un kit de pruebas para un experimento sobre cordoma pediátrico
250$ compran un medicamento para probarlo en células de cordoma pediátrico
500$ financian un proyecto de investigación de cordoma pediátrico durante un día
2. 500 $ financian un proyecto de investigación de cordoma pediátrico durante una semana
2. Cree una recaudación de fondos para apoyar la investigación del cordoma pediátrico. Estamos muy agradecidos a las siguientes familias, cuyas continuas recaudaciones de fondos están marcando una gran diferencia para los niños con cordoma: Dawson's Circle of Hope, The Drew Barker-Wright Charity, Noah's Legacy Day, Riccomini Pub Crawl y Sloane Swanton Research Fund.
Juntos, podemos encontrar mejores tratamientos y dar esperanza a los niños y a las familias que se enfrentan hoy a esta enfermedad.
Testimonial
Cómo ayudar
Sabemos que el cordoma es un problema que tiene solución. La rapidez con la que se resuelva depende de las contribuciones de cada uno de los afectados: ya sea mediante donaciones, organizando una recaudación de fondos o participando en la investigación. Hay muchas oportunidades para que cada uno de los afectados por cordoma impulse avances en la investigación que mejoren drásticamente los tratamientos y los resultados.